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(Correction du nom de famille d'un cadre de BridgeBio en Outten, au lieu de Outen, au paragraphe 7) par Padmanabhan Ananthan
Le médicament expérimental de BridgeBio Pharma BBIO.O pour une maladie génétique rare qui provoque un faible taux de calcium dans le sang a atteint tous les objectifs principaux et secondaires dans une étude de phase avancée, a déclaré la société mercredi.
Dans l'étude, 76% des 67 patients ont atteint les niveaux cibles de calcium sanguin et urinaire après 24 semaines de traitement par encaleret, contre seulement 4% lorsque les mêmes patients recevaient un traitement standard plus tôt dans l'essai.
Encaleret est un traitement potentiel de l'hypocalcémie autosomique dominante de type 1 (ADH1), qui entraîne un faible taux de calcium dans le sang et un taux élevé de calcium dans les urines, ce qui provoque des crampes musculaires, des spasmes et parfois des problèmes rénaux.
"Nous prévoyons d'agir rapidement pour fournir ce médicament aux patients le plus largement possible", a déclaré Neil Kumar, directeur général de BridgeBio, lors d'une conférence téléphonique.
Quatre-vingt-onze pour cent des patients traités par encaleret ont vu leur taux d'hormone parathyroïdienne naturelle dépasser la limite inférieure de la normale, contre seulement 7 % des patients traités par le médicament standard.
Ces données placent BridgeBio en première ligne pour être le premier traitement ciblé de cette maladie génétique rare à obtenir une autorisation de mise sur le marché.
"Notre moteur est en place, notre manuel de jeu est éprouvé et nous sommes bien préparés pour réussir un nouveau lancement de produit phare", a déclaré Matt Outten, responsable commercial de BridgeBio.
Le médicament phare de BridgeBio, Attruby, destiné à traiter une maladie cardiaque mortelle connue sous le nom de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM), a enregistré des ventes de 71,5 millions de dollars au cours du deuxième trimestre 2025.
Cory Kasimov, analyste chez Evercore ISI, a décrit les récentes données d'encaleret, ainsi que les résultats du stade avancé readout de son médicament expérimental contre les troubles musculaires, BBP-418, pour la dystrophie musculaire des ceintures, comme une "victoire évidente" qui renforce la trajectoire de l'entreprise vers une société de biotechnologie multiproduits.
Le traitement standard actuel de l'ADH1, pour lequel aucune thérapie n'a été approuvée par la FDA aux États-Unis, fait appel à des suppléments de calcium et à des analogues actifs de la vitamine D. Cependant, ces thérapies augmentent souvent le taux de calcium dans les urines, ce qui peut entraîner des complications rénales.
Encaleret a été bien toléré, sans aucun arrêt de traitement, a indiqué la société, ajoutant qu'elle prévoit de déposer sa demande de mise sur le marché pour le médicament au cours du premier semestre 2026.
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