((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajout d'un commentaire de la FDA au paragraphe 4 et d'une estimation d'analyste au paragraphe 8)
Jeudi, la FDA américaine a approuvé le traitement « IONS.O » d’Ionis Pharmaceuticals pour soigner une maladie rare qui affecte la substance blanche du cerveau, ce qui en fait le premier traitement à obtenir le feu vert pour cette affection génétique.
Le médicament injectable d’Ionis, le zilganersen , commercialisé sous le nom de Zanvastro, peut être utilisé pour traiter les adultes et les enfants atteints de la maladie d’Alexander, une affection neurologique qui endommage les cellules cérébrales et entraîne des troubles de la motricité, de la parole et de la déglutition, apparaissant souvent dès la petite enfance.
Selon les Instituts nationaux de la santé (NIH), cette maladie touche moins de 1 000 personnes aux États-Unis.
« L’autorisation accordée aujourd’hui marque un tournant historique pour cette communauté, en proposant le premier traitement qui s’attaque à la cause sous-jacente de cette maladie rare et grave », a déclaré Emily Freilich, directrice de la division de neurologie de la Food and Drug Administration (FDA) , chargée d’évaluer les traitements destinés aux maladies génétiques et neuromusculaires rares.
Ionis n'a pas immédiatement répondu à une demande de commentaires de Reuters concernant les détails tarifaires.
Dans une étude portant sur les phases précoces à avancées, les patients ayant reçu une dose de 50 mg de Zanvastro ont présenté une amélioration statistiquement significative de leur vitesse de marche, évaluée à l'aide d'un test de marche sur 10 mètres à 61 semaines.
Le Zanvastro agit en bloquant la production d’une protéine, la GFAP, qui s’accumule de manière anormale dans le cerveau en raison d’une mutation génétique et contribue à la maladie.
Il est administré par injection dans le canal rachidien tous les trois mois par un professionnel de santé qualifié.
Dans une note publiée en avril, les analystes de William Blair ont estimé que ce médicament pourrait générer un chiffre d’affaires annuel maximal de 295 millions de dollars.
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