((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto)) (Actualités)
29 juin - ** L'action de Larimar Therapeutics ( LRMR.O ) chutede 15,2 % à 3,10 dollars ** LRMR a entamé la soumission progressive d’ en vue d’une autorisation accélérée par la FDA américaine pour son médicament nomlabofusp, une injection quotidienne destinée au traitement de l’ataxie de Friedreich, une maladie neurologique rare et évolutive
** La société indique que la FDA a fait savoir que les données existantes de LRMR étaient suffisantes pour justifier un examen complet, avec un lancement potentiel mi-2027 en cas d’autorisation
** La société indique qu’environ 21 des 43 patients participant à l’étude en cours ont abandonné le traitement ** Les analystes de William Blair indiquent que la sécurité reste une préoccupation majeure pour les investisseurs, le taux d’abandon étant passé de 35,9 % à 51,2 % dans l’étude en ouvert ** Larimar a signalé des cas d’anaphylaxie dans sa dernière mise à jour de l’étude, après que des préoccupations similaires en matière de sécurité avaient été signalées l’année dernière.
** Dix des 43 patients ont présenté une anaphylaxie, une réaction allergique soudaine et grave pouvant entraîner des difficultés respiratoires, un œdème et une chute de la pression artérielle ** Les analystes de Leerink Partners ont déclaré que “la sécurité reste la principale réserve”, l’anaphylaxie “demeurant l’effet indésirable clé à gérer” malgré les progrès réalisés sur le plan réglementaire
** Les données de l’étude à long terme montrent que les patients sous traitement depuis un an ont vu leurs taux de protéines s’améliorer et présentent des signes de bénéfice clinique
** À la clôture d’hier, l’action affichait une baisse d’environ 4 % depuis le début de l’année

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