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Regenxbio RGNX.O a annoncé lundi que la FDA américaine avait suspendu les essais cliniques de sa thérapie génique expérimentale destinée à traiter une maladie héréditaire rare, après que des examens de la colonne vertébrale ont révélé des anomalies chez cinq participants à l'étude, ce qui a entraîné une chute de plus de 24 % de son cours en pré-ouverture.
Ce traitement, le RGX-121, était en cours de développement en tant que traitement unique contre le syndrome de Hunter, également appelé MPS II, qui peut entraîner des lésions progressives du cerveau et d’autres organes et tissus.
Les examens de la colonne vertébrale ont mis en évidence une petite bosse ou une masse remplie de liquide chez les patients ayant reçu le traitement RGX-121 il y a environ trois à six ans, a précisé la société de biotechnologie.
Ce revers vient s’ajouter aux difficultés réglementaires rencontrées par Regenxbio après que l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a refusé l’approbation du RGX-121 plus tôt cette année, en raison de préoccupations concernant la conception de l’essai clinique et les données à l’appui.
Le RGX-121 avait également fait l’objet d’une précédente suspension clinique imposée par l’autorité de santé concernant les deux programmes de thérapie génique de la société.
Ce traitement utilise un virus inoffensif, appelé vecteur AAV9, pour acheminer le gène nécessaire à la production de l’enzyme manquante chez les patients atteints du syndrome de Hunter.
Les options thérapeutiques actuelles comprennent l’Elaprase de Takeda Pharmaceutical ( 4502.T ), une perfusion hebdomadaire qui traite les effets physiques du syndrome de Hunter, et l’Avlayah de Denali Therapeutics ( DNLI.O ), approuvé en mars , destiné à traiter les symptômes neurologiques chez certains enfants.
Regenxbio a indiqué que les cinq patients restaient asymptomatiques et étaient cliniquement stables ou présentaient des améliorations lors des évaluations cognitives et comportementales. Les investigateurs de l’essai ont jugé que ces résultats n’étaient pas graves et les radiologues ont estimé qu’ils étaient probablement bénins.
La société a indiqué qu’elle ne prévoyait pas de présenter à nouveau sa demande d’autorisation de mise sur le marché pour ce traitement à court terme.
En collaboration avec son partenaire NS Pharma, elle examinera des données d’imagerie supplémentaires ainsi que des données de suivi à plus long terme, et attendra la lettre complète de suspension clinique de la FDA avant de décider des prochaines étapes concernant le RGX-121.
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