((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajoute des détails sur la disponibilité au paragraphe 7, des commentaires d'analystes aux paragraphes 9 et 10, met à jour les actions au paragraphe 13) par Sriparna Roy
La Food and Drug Administration américaine a approuvé le médicament de Zevra Therapeutics
ZVRA.O pour une maladie génétique rare et fatale, ce qui en fait le premier traitement à obtenir un feu vert pour cette condition, a déclaré l'organisme de réglementation de la santé vendredi.
La société tente depuis des années de commercialiser le médicament après que la FDA a refusé de l'approuver et a prolongé l'examen du traitement.
Le médicament oral, connu sous le nom de Miplyffa, a été approuvé pour le traitement de la maladie de Neimann-Pick de type C, une maladie génétique rare qui affecte le système nerveux et d'autres organes.
En moyenne, les personnes atteintes de cette maladie ne vivent qu'environ 13 ans.
"L'approbation, pour la première fois, d'un médicament sûr et efficace pour le traitement de la maladie de Neimann-Pick permettra sans aucun doute de répondre aux besoins médicaux essentiels des malades", a déclaré Janet Maynard, directrice du Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments de la FDA.
Miplyffa, en association avec le miglustat, commercialisé sous le nom de Zavesca, a été autorisé pour traiter les symptômes neurologiques associés à la CPN chez les adultes et les enfants âgés de 2 ans et plus.
Le médicament devrait être disponible aux États-Unis dans huit à douze semaines, a indiqué Zevra.
L'entreprise n'a pas immédiatement répondu à une demande de commentaire de Reuters sur le prix.
Oren Livnat, analyste chez H.C. Wainwright, prévoit que le prix net moyen du médicament se situera entre 500 000 et 600 000 dollars par an.
Livnat estime les ventes maximales à environ 250 millions de dollars aux États-Unis.
Miplyffa est accompagné d'une mise en garde contre les réactions d'hypersensibilité, notamment l'urticaire et l'œdème de Quincke, une affection qui provoque un gonflement sous la peau.
Zevra a eu accès au médicament grâce à l'acquisition d'Orphazyme, le développeur initial, en 2022.
Les actions de la société ont augmenté de plus de 5 % pour atteindre 8,43 dollars dans les échanges de l'après-midi.
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