((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajout de détails sur le prix des médicaments et le contexte dans les paragraphes 5-6) par Leroy Leo et Mariam Sunny
La FDA américaine a approuvé le médicament de Madrigal Pharmaceuticals MDGL.O pour une maladie du foie gras connue sous le nom de stéatohépatite non alcoolique (NASH), le premier traitement à obtenir le feu vert pour cette condition et ouvrant une opportunité de plusieurs milliards de dollars.
Les actions de la société ont fait un bond de 24 % pour atteindre 301,99 dollars au cours d'une longue période d'échanges.
La NASH, récemment rebaptisée stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH), touche environ 1,5 million de personnes aux États-Unis, selon les estimations de la société, mais il n'existait jusqu'à présent aucun traitement approuvé pour cette maladie.
Le médicament oral de Madrigal sera disponible sous le nom de marque Rezdiffra à partir d'avril, a déclaré le directeur général Bill Sibold à Reuters avant l'approbation.
La société a fixé le prix de gros annuel du médicament à 47 400 dollars.
En mai de l'année dernière, l'Institute for Clinical and Economic Review, un organisme de surveillance du prix des médicaments, a estimé que le médicament de Madrigal répondrait au critère du rapport coût-efficacité si son prix se situait entre 39 600 et 50 100 dollars par an.
Liisa Bayko, analyste chez Evercore ISI, estime que les ventes annuelles de Rezdiffra dépasseront les 5 milliards de dollars à leur apogée.
Le médicament de Madrigal a été approuvé pour les patients atteints de NASH avec fibrose, ou cicatrisation, qui a progressé jusqu'au stade 2 ou 3 de gravité, a déclaré la société jeudi.
L'étiquette de la FDA n'exige toutefois pas de biopsie du foie pour le diagnostic de la NASH, a ajouté l'entreprise, ce qui était une préoccupation majeure des experts et qui aurait pu avoir un impact sur la demande.
La cause de la NASH n'est pas entièrement comprise. Elle est généralement associée à l'obésité, à l'hypothyroïdie, au diabète, à un taux élevé de graisses dans le sang et à d'autres problèmes de santé similaires. Elle entraîne une accumulation excessive de graisse dans le foie et provoque une inflammation et une fibrose, ou cicatrisation, de l'organe.
Selon Lorraine Stiehl, directrice générale de l'organisation de défense des patients American Liver Foundation, l'autorisation de mise sur le marché marque un tournant pour les patients, après une série d'échecs au cours de la dernière décennie.
"Il y a beaucoup de squelettes et de pierres tombales en termes de thérapies dans ce domaine", a déclaré Mme Stiehl. "(Mais) l'approbation... va ouvrir les vannes à tellement plus de thérapies qui sont désespérément nécessaires."
Akero Therapeutics AKRO.O , 89bio ETNB.O , Viking Therapeutics VKTX.O et Sagimet Biosciences SGMT.O mènent des essais de phase intermédiaire et avancée de leurs médicaments.
L'approbation accélérée de Rezdiffra est basée sur les données d'une étude de stade avancé portant sur 888 patients, qui a montré que ceux qui prenaient le médicament présentaient une résolution significative des symptômes ou une amélioration de la cicatrisation du foie par rapport à ceux qui prenaient un placebo, selon la FDA.
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