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(Ajout d'une estimation d'analyste au paragraphe 9 et d'un contexte de procès au paragraphe 10) par Kamal Choudhury et Christy Santhosh
La Food and Drug Administration américaine a approuvé le médicament oral de PTC Therapeutics
PTCT.O pour traiter une maladie métabolique héréditaire rare qui empêche l'organisme de décomposer correctement certains acides aminés, a déclaré la société lundi.
L'approbation permet à PTC d'élargir sa base de revenus alors que ses thérapies les plus vendues contre la dystrophie musculaire de Duchenne, Translarna et Emflaza, sont confrontées à des baisses de revenus en raison de l'examen réglementaire et de la perte de la protection des brevets.
Le médicament, connu sous le nom de Sephience, est une thérapie orale pour les enfants et les adultes atteints de phénylcétonurie (PKU), une maladie génétique causée par un changement dans le gène qui aide à créer l'enzyme responsable de la dégradation de la phénylalanine - un acide aminé que l'on trouve dans la plupart des aliments contenant des protéines.
Tous les nouveau-nés aux États-Unis font l'objet d'un dépistage de la phénylcétonurie peu après la naissance afin de détecter la maladie à un stade précoce et d'éviter de graves lésions cérébrales.
Sephience agit en stimulant l'activité et la stabilité de l'enzyme phénylalanine hydroxylase (PAH), aidant ainsi les patients à mieux gérer la maladie.
En l'absence de traitement, la phénylalanine peut atteindre des niveaux toxiques, entraînant des lésions cérébrales irréversibles, une déficience intellectuelle et d'autres problèmes neurologiques.
L'incidence globale de la PCU aux États-Unis est d'environ 1 pour 15 000 naissances vivantes, selon les National Institutes of Health.
Les options de traitement de la PCU comprennent un régime alimentaire à faible teneur en phénylalanine tout au long de la vie, des formules médicales spéciales et des médicaments tels que Kuvan et Palynziq de BioMarin Pharmaceutical BMRN.O , qui sont approuvés pour les patients qui y répondent.
Kelly Shi, analyste chez Jefferies, s'attend à ce que les ventes annuelles de Sephience atteignent 741 millions de dollars d'ici à 2030.
La demande de PTC était basée sur un essai de phase avancée dans lequel le médicament a réduit de manière significative les niveaux de phénylalanine dans le sang d'une moyenne de 63%, la plupart des patients atteignant les niveaux recommandés par les lignes directrices et certains étant en mesure d'assouplir leur régime alimentaire strict tout en gardant le contrôle.
Sephience a été approuvé en Europe le mois dernier. Le médicament est en cours d'examen dans plusieurs autres pays, dont le Japon et le Brésil.
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