((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajout des détails de l'essai aux paragraphes 7 à 11)
La Food and Drug Administration américaine a approuvé le médicament de Neurocrine Biosciences NBIX.O pour traiter un type de trouble génétique, a-t-on appris vendredi sur le site internet de l'autorité de régulation sanitaire.
Le médicament, connu sous le nom de Crenessity, doit être utilisé avec un glucocorticoïde, un type de stéroïde, pour contrôler les niveaux d'androgènes chez les adultes et les patients pédiatriques âgés de 4 ans et plus atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales classique (CAH).
Le médicament devrait être commercialisé dans une semaine environ, a déclaré un porte-parole de l'entreprise.
L'HCA est une maladie génétique rare qui affecte les glandes surrénales, lesquelles produisent des hormones telles que le cortisol et les androgènes.
Les patients atteints de cette maladie ne produisent pas assez de cortisol - une hormone essentielle qui régule le niveau de stress - et produisent trop d'androgènes, une hormone semblable à la testostérone.
Crenessity agit en réduisant la production excessive d'androgènes, ce qui permet de réduire la quantité de glucocorticoïdes nécessaires.
L'autorisation de mise sur le marché se fonde sur les résultats de deux essais menés auprès de 182 adultes et 103 enfants atteints de la maladie.
Dans le premier essai, 122 adultes ont reçu Crenessity deux fois par jour, tandis que 60 ont reçu un placebo, pendant 24 semaines.
Les patients prenant Crenessity ont réduit leur dose quotidienne de glucocorticoïdes de 27 % tout en maintenant les niveaux d'une hormone androgène, appelée androstènedione, sous contrôle, contre une réduction de 10 % chez les patients recevant le placebo.
Dans le second essai, 69 patients pédiatriques ont reçu Crenessity deux fois par jour et 34 ont reçu un placebo deux fois par jour pendant 28 semaines. Les patients prenant Crenessity ont réduit leur dose quotidienne de glucocorticoïdes de 18 % tout en maintenant les niveaux d'hormones sous contrôle, tandis que les patients recevant le placebo ont vu leur dose de glucocorticoïdes augmenter de près de 6 %.
Les patients atteints de cette maladie ont généralement besoin de doses élevées de glucocorticoïdes, au-delà de ce qui est nécessaire pour remplacer le cortisol, car ils contribuent également à réduire l'excès d'androgènes.
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