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(Ajout d'un commentaire d'un groupe de défense aux paragraphes 5 et 6) par Padmanabhan Ananthan
La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé vendredi un nouvel étiquetage pour la thérapie génique Elevidys de Sarepta Therapeutics ( SRPT.O ), qui comprend l'avertissement le plus sérieux en matière de sécurité et limite l'utilisation du traitement aux patients ambulants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
L'agence a ajouté un avertissement encadré à la thérapie après que deux patients pédiatriques non ambulatoires sont décédés d'une insuffisance hépatique aiguë à la suite du traitement. La nouvelle étiquette supprime entièrement l'autorisation d'utilisation chez les patients non ambulatoires, limitant le médicament aux patients ambulatoires âgés de quatre ans et plus.
En juillet, Sarepta a volontairement interrompu la distribution de cette thérapie génique d'une valeur de 3,2 millions de dollars pour les patients non ambulatoires, après que la FDA a publié une communication sur la sécurité à la suite de ces décès.
Les modifications apportées à l'étiquetage réduisent considérablement la population de patients pouvant bénéficier d'Elevidys.
"Cette mise à jour nous rappelle que si les percées de la thérapie génique sont porteuses de promesses et d'espoir, de graves questions subsistent quant à la sécurité et aux résultats à long terme de ces thérapies", a déclaré un porte-parole du groupe de défense de la DMD, Parent Project Muscular Dystrophy, dans une déclaration envoyée par courriel à Reuters.
"Pour la communauté de la maladie de Duchenne, ces changements permettront de mieux comprendre qui peut recevoir le traitement et quelle surveillance est nécessaire pour en garantir l'innocuité."
La révision de l'étiquette par la FDA intervient après une année pleine de défis pour Sarepta. La société a été confrontée à des résultats décevants lors des essais cliniques , à des problèmes de sécurité liés à Elevidys et à une baisse des ventes.
Le nouvel étiquetage recommande des tests hebdomadaires de la fonction hépatique pendant au moins trois mois après le traitement et conseille aux patients de rester à proximité d'un établissement médical approprié pendant au moins deux mois après la prise d'Elevidys.
La FDA demande également à Sarepta de mener une étude d'observation avec des évaluations périodiques de la fonction hépatique, en recrutant environ 200 patients atteints de DMD qui seront suivis pendant au moins 12 mois après avoir reçu Elevidys.
La DMD touche environ un garçon sur 3 500 à 5 000 naissances dans le monde, selon les données de Johns Hopkins.
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