((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajout de données d'essai au paragraphe 9, de la population de patients au paragraphe 11, de détails et d'informations générales dans l'ensemble du document)
L'Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé l'utilisation de la thérapie génique de Pfizer
PFE.N pour un trouble rare de la coagulation appelé hémophilie B, qui nécessite généralement des perfusions régulières d'une protéine de coagulation sanguine, a déclaré le régulateur vendredi.
Le régulateur a recommandé d'accorder une "autorisation de mise sur le marché conditionnelle", c'est-à-dire l'approbation d'un médicament répondant à des besoins médicaux non satisfaits des patients, sur la base de données moins complètes que celles normalement requises.
Cette décision intervient quelques mois après que le traitement ponctuel a été homologué aux États-Unis et au Canada, où il est commercialisé sous le nom de Beqvez.
Toute recommandation du Comité des médicaments à usage humain de l'EMA (CHMP) doit être officiellement approuvée par la Commission européenne, qui suit généralement la décision de l'autorité de réglementation.
La thérapie coûte 3,5 millions de dollars aux États-Unis, soit le même prix que la thérapie génique Hemgenix, le rival du fabricant australien de médicaments CSL Ltd CSL.AX .
Dans l'Union européenne, elle sera vendue sous le nom de Durveqtix.
Les personnes atteintes d'hémophilie présentent une anomalie dans un gène qui régule la production de protéines appelées facteurs de coagulation, qui peuvent provoquer des saignements spontanés ou graves à la suite d'une blessure ou d'une intervention chirurgicale. L'hémophilie touche principalement les hommes.
La thérapie est conçue pour stimuler la production de la protéine, appelée facteur IX (FIX), par le propre corps du patient au lieu de perfusions intraveineuses de FIX plusieurs fois par semaine ou par mois.
Cette recommandation s'appuie sur un essai de phase avancée dans lequel une dose unique du traitement s'est avérée aussi efficace que les perfusions de protéines standard au bout d'un an, les saignements étant complètement éliminés chez 60 % des patients contre 29 % pour les patients ayant reçu des perfusions.
Pfizer a déclaré qu'elle continuerait à surveiller la durabilité et la sécurité à long terme du traitement sur une période de 15 ans.
Plus de 38 000 personnes dans le monde vivent avec l'hémophilie B, a déclaré Pfizer, citant la Fédération mondiale de l'hémophilie.
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