Cellectis se distingue après des avancées dans l'insertion génique
La biotech française, spécialisée dans l'édition de génome, explique que la publication est venue démontrer que l'ADN circulaire simple brin (CssDNA) constituait une matrice d'ADN non virale efficace pour l'insertion génique dans les cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (HSPCs), dont l''édition génétique présente un potentiel pour des bénéfices thérapeutiques durables.
Cellectis indique avoir exploité sa technologie 'Talen' et des matrices d'ADN circulaire simple brin (CssDNA), pour développer un procédé robuste d'insertion de gènes permettant une incision précise et efficace de gènes entiers dans des sous-populations d'HSPCs d'intérêt thérapeutique, une avancée qui pourrait ouvrir la voie à une extension majeure des possibilités offertes par les thérapies géniques non virales.
Ces données montrent en particulier que l'insertion génique réalisée avec le CssDNA a atteint une efficacité de trois à cinq fois supérieure à celle obtenue avec l'ADN simple brin linéaire (LssDNA), dépassant les 40%.
Les études comparatives montrent également que les HSPCs modifiées avec le CssDNA présentent, dans un modèle murin, une prise de greffe plus efficace et un maintien de l'édition génétique plus durable que celles modifiées en présence d'AAV6, indiquent les auteurs.
Pour ces derniers, cos résultats mettent en évidence le fort potentiel de l'ADN circulaire simple brin (CssDNA) en tant que matrice d'ADN non virale universelle, évolutive et efficace en vue du développement d'applications de thérapie génique.
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