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(Mise à jour du mouvement des actions au paragraphe 1, ajout d'un commentaire d'analyste au paragraphe 5 et d'un commentaire de dirigeant au paragraphe 7) par Christy Santhosh
BridgeBio Pharma BBIO.O a déclaré lundi que son médicament expérimental pour une maladie musculaire rare, qui n'a actuellement aucun traitement approuvé, a montré des améliorations de la fonction motrice et pulmonaire dans un essai de stade avancé, ce qui a fait grimper ses actions de 15 %.
Le médicament oral, BBP-418, est testé chez des patients atteints d'une forme de dystrophie musculaire des ceintures, ou LGMD, un groupe de maladies génétiques héréditaires caractérisées par une faiblesse et une déperdition musculaires progressives.
Le BBP-418 a atteint l'objectif principal d'augmenter significativement l'αDG glycosylée, un marqueur clé de la LGMD, de 1,8 fois par rapport à la ligne de base lorsqu'il est comparé au placebo dans une analyse intérimaire de l'essai à trois mois.
Le traitement à 12 mois a montré une différence statistiquement significative dans le sérum CK, un marqueur de dommages musculaires, une augmentation de la vitesse de marche de 0,27 mètre/seconde et une amélioration d'environ 5 % du volume d'air que les participants pouvaient expirer de force par rapport au placebo.
Cory Kasimov, analyste chez Evercore ISI, a qualifié ces résultats d'"explosion dans le meilleur des cas", ce qui renforce la confiance dans le fait que BridgeBio est prête à devenir une biotech multi-produits, chaque actif représentant une opportunité à succès.
BridgeBio a l'intention de discuter de ces données avec la Food and Drug Administration des États-Unis dans le courant de l'année et prévoit de soumettre une demande de mise sur le marché pour le BBP-418 au cours du premier semestre 2026.
"Nous allons chercher à nous aligner avec la FDA pour savoir si l'approbation accélérée est toujours la bonne stratégie ou si nous devrions vraiment chercher à obtenir une approbation complète", a déclaré Christine Siu, directrice générale de ML Bio Solutions, une filiale de BridgeBio.
BridgeBio a indiqué qu'elle avait déjà mis en place de nombreuses infrastructures pour son médicament contre les maladies cardiaques, l'Attruby, et qu'elle compte s'en servir pour commercialiser le BBP-418.
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