((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajout d'informations sur le médicament aux paragraphes 2 et 3, et de détails aux paragraphes 4 à 7)
Applied Therapeutics APLT.O a déclaré lundi avoir reçu une lettre d'avertissement limitée à un essai portant sur son médicament contre les maladies génétiques, après que le régulateur américain de la santé a refusé d'approuver le traitement la semaine dernière.
Mercredi, la Food and Drug Administration a déclaré que la demande d'autorisation de mise sur le marché du médicament, govorestat, ne pouvait être approuvée dans sa forme actuelle en raison de certaines lacunes.
L'entreprise cherchait à faire approuver ce médicament pour traiter la galactosémie, une maladie métabolique génétique rare qui entraîne une incapacité à métaboliser un sucre simple, le galactose, qui se transforme en une substance toxique appelée galactitol.
La lettre identifie des problèmes liés à la saisie électronique des données, qui, selon Applied Therapeutics, ont été abordés dans des communications antérieures avec l'agence, y compris des enregistrements papier et vidéo détaillés, a déclaré l'entreprise dans un document d'archives.
La lettre de la FDA fait également référence à une erreur de dosage dans la phase d'escalade de la dose de l'essai, qui a entraîné des niveaux légèrement inférieurs à ceux visés chez un nombre limité de patients, ce qui a été corrigé avant d'atteindre le dosage d'entretien.
Le développeur du médicament a déclaré que des registres détaillés ont été tenus et que des informations ont été fournies à la FDA.
L'entreprise a l'intention de répondre dans le délai autorisé de 15 jours ouvrables afin de résoudre ces problèmes.
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