((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto)) (Mise à jour des cours, ajout des commentaires des analystes aux paragraphes 5 et 6) par Padmanabhan Ananthan
Agios Pharmaceuticals AGIO.O a annoncé vendredi qu'elle allait cesser le développement de son médicament expérimental destiné à traiter un type de cancer du sang après qu'un essai clinique de phase intermédiaire n'a pas démontré de bénéfices suffisants, ce qui marque un revers pour ce laboratoire pharmaceutique spécialisé dans les maladies rares.
Son action a chuté de 1,7 % en début de séance.
La société a déclaré que l'étude portant sur 65 patients n'avait pas atteint le seuil prédéfini pour le développement du médicament, appelé tebapivat, destiné au traitement des syndromes myélodysplasiques à faible risque (LR-MDS), un groupe de cancers dans lesquels la moelle osseuse ne produit pas suffisamment de cellules sanguines saines. Ces maladies peuvent parfois évoluer vers une leucémie.
L'essai a évalué trois doses orales quotidiennes de tebapivat sur une période de 24 semaines chez des patients atteints de LR-MDS et d'anémie, dont beaucoup avaient déjà reçu d'autres traitements. L'objectif principal était de déterminer si les patients pouvaient passer au moins huit semaines sans avoir besoin d'une transfusion sanguine.
Tessa Romero, analyste chez J.P. Morgan, a déclaré que ce résultat n'était pas surprenant, car l'essai était risqué dès le départ en raison de la variabilité des maladies et du groupe de patients ayant déjà subi de nombreux traitements.
Le laboratoire pharmaceutique a indiqué que le tebapivat était généralement bien toléré et qu'aucun nouveau problème de sécurité n'avait été signalé.
Le tebapivat appartient à une classe de médicaments appelés activateurs de la pyruvate kinase (PK), qui stimulent une enzyme présente dans les globules rouges afin de les aider à fonctionner plus efficacement.
La société, basée à Cambridge, dans le Massachusetts, a déclaré qu'elle continuerait à tester le médicament pour la drépanocytose, les premiers résultats étant attendus au second semestre 2026.
Aqvesme, le médicament de la société destiné au traitement de certaines maladies héréditaires du sang, est en cours de commercialisation après avoir été approuvé l'année dernière . Il pourrait également présenter un potentiel pour le traitement de la drépanocytose, a déclaré Romero.
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