POXEL : Entreprise de la semaine Poxel SA

loyaltou

17:50

PXL065 - R-pioglitazone deutérée pour la NASH et les maladies rares

Le PXL065 est le principal médicament expérimental de Poxel pour la stéatohépatite non alcoolique (NASH, également appelée stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique ou MASH). Il s'agit d'un stéréoisomère R de la pioglitazone modifié par deutérium, conçu pour conserver l'efficacité de la pioglitazone dans le traitement de la NASH tout en minimisant les effets secondaires. Grâce à la substitution par le deutérium, les scientifiques de Poxel ont stabilisé l'isomère R de la pioglitazone, qui ne présente pas d'activité agoniste significative du PPARγ tout en conservant les propriétés des thiazolidinediones (TZD) « non génomiques ».

L’ essai de phase 2 DESTINY-1 a atteint son critère d’évaluation principal, démontrant une réduction statistiquement significative de la stéatose hépatique à toutes les doses, avec une réduction de 21 à 25 % par rapport au placebo (p = 0,008-0,02). De manière cruciale, 40 à 50 % des patients traités par PXL065 ont présenté une amélioration d’au moins un stade de la fibrose sans aggravation de la NASH, contre 17 % pour le groupe placebo, tout en évitant la prise de poids et les œdèmes dose-dépendants qui limitent l’utilisation traditionnelle de la pioglitazone.

Le PXL065 présente également un potentiel dans les maladies métaboliques rares. Compte tenu des similitudes mécanistiques, Poxel étudie le PXL065 pour l'adrénoleucodystrophie liée à l'X (ALD), en particulier sa forme adulte appelée adrénomyéloneuropathie (AMN). La FDA a accordé la désignation de médicament orphelin et le statut de procédure accélérée au PXL065 dans l'ALD (sous-type AMN) début 2022. Le développement de phase 3 pour la NASH et les études de phase 2a sur les biomarqueurs dans l'ALD sont actuellement suspendus en attendant un financement ou un partenariat.

loyaltou

17:55

Supprimez les espaces !

loyaltou

17:59

La cession d'actifs apparaît comme la stratégie à court terme la plus probable. Le programme NASH de PXL065, actuellement en phase 3, pourrait potentiellement rapporter entre 300 et 500 millions d'euros à des acquéreurs stratégiques recherchant des actifs en phase avancée à risque réduit. La plateforme pour maladies rares de PXL770, bénéficiant de plusieurs désignations de la FDA, pourrait attirer entre 150 et 300 millions d'euros de la part de sociétés spécialisées dans les maladies rares telles qu'Ultragenyx ou Alexion.

Les droits d'Imeglimin en Chine restent sans partenaire et pourraient générer un revenu initial de 20 à 50 millions d'euros auprès d'acteurs régionaux en quête de traitements validés contre le diabète. Le portefeuille de propriété intellectuelle, incluant des brevets de composition de matière valables jusqu'en 2041 et potentiellement renouvelables pour cinq ans, présente une valeur considérable pour les acquéreurs potentiels.

loyaltou

18:00

Bien vu pour le PXL 770 !!!!

jacUse

18:29

A suivre ....