POXEL : réponse de l' IA sur la C M H.....édifiant !!!!

ortho196

24 mars 2025 •16:01

Voici une analyse détaillée concernant le potentiel du P XL 065 dans la cardiomyopathie hypertrophique (C MH) et les aspects liés au marché et au développement clinique :

Potentiel annuel d'un remède dans cette indication
La cardiomyopathie hypertrophique (C MH) est une maladie cardiaque génétique relativement rare, avec une prévalence estimée à 0,2 % de la population mondiale (environ 1 adulte sur 500)2.

Le marché potentiel dépend de plusieurs facteurs :

Nombre de patients : Environ 1,5 million de patients aux États-Unis et en Europe.

Prix des traitements : Les traitements innovants pour des maladies rares peuvent coûter entre 10 000 et 50 000 USD par patient par an.

Estimation du marché : Si le P XL 065 est approuvé et utilisé par 20 % des patients, cela pourrait représenter un marché annuel de 3 à 5 milliards USD.
Durée pour obtenir l'A M M de la F d A
Le processus de développement clinique pour un médicament comme le P XL 0 65 comprend plusieurs étapes :

Phase pré-clinique : Déjà réalisée avec des résultats prometteurs.

Phase 1 : Test de sécurité chez des volontaires sains (6 à 12 mois).

Phase 2 : Évaluation de l'efficacité et de la dose optimale chez des patients (12 à 24 mois).

Phase 3 : Études à grande échelle pour confirmer l'efficacité et la sécurité (2 à 3 ans).

Soumission à la F dA : Examen réglementaire (6 à 12 mois).

Durée totale : Environ 5 à 7 ans avant une éventuelle approbation, si les résultats sont positifs à chaque étape.

ortho196

24 mars 2025 •16:19

suite de la réponse I A sur les far-mas possibles...Le P XL 065 a un potentiel significatif dans la C MH, et des acteurs comme Bristol M S ou No-vartis pourraient être des partenaires idéaux pour son développement. L'implication d'une université allemande ajoute une crédibilité scientifique et un attrait international au projet....

M4772

24 mars 2025 •16:26

Et poxel au quatrième sous sol à nouveau....aucune confiance en kuhn pour manager quoi que ce soit......il a des ouvertures possibles de partout ..mais rien ....il y a un problème.

ortho196

24 mars 2025 •16:29

....Probabilité estimée : 50 à 70 %

Cela dépendra de l'analyse par les majors de l'étape suivante (essais cliniques en phase 1) et des perspectives commerciales. La nouveauté du mécanisme est un facteur clé.

Échéancier probable pour un partenariat
À court terme (6 à 12 mois) :

À ce stade, Po x el pourrait chercher à établir un partenariat pour cofinancer les essais cliniques en phase 1. Un partenariat rapide est possible si un major considère cette molécule comme alignée avec sa stratégie.

L'annonce de résultats pré cliniques positifs peut avoir déclenché un processus actif de discussions avec des partenaires potentiels.

À moyen terme (12 à 24 mois) :

Les grands laboratoires préfèrent souvent attendre les résultats de la phase 1, qui établit la sécurité et la pharmacocinétique chez l'humain, avant de s'engager pleinement. Si les résultats sont positifs, cela pourrait accélérer la conclusion d'un partenariat ou d'une licence.

Facteurs d'accélération :

Un grand laboratoire déjà engagé dans les maladies cardiovasculaires (ex. B M S avec Ma va c a m t en) pourrait être plus rapide à conclure un accord, car il bénéficierait d'une synergie stratégique.

ortho196

24 mars 2025 •16:31

ce que l' i a semble ignorer , c'est que le profil de sécurité , il est déjà acquis de par les études dans les autres pathologies...( Nash )...

ortho196

24 mars 2025 •16:35

même si cela semble loin , et irréaliste au vu des déboires actuels , le potentiel de Po-x e l reste entier....et en milliards en cas de réussite !

ortho196

24 mars 2025 •16:41

Les résultats des études de phase 1 pour la NASH, qui incluent des données sur la pharmacocinétique et les éventuels effets secondaires, peuvent être extrapolés pour appuyer son usage dans la C MH.

Cela signifie que la phase 1 dans la C MH pourrait être simplifiée ou abrégée, car l'objectif principal (vérifier la sécurité chez des volontaires sains) est déjà partiellement couvert.
Conclusion....les données de sécurité issues des essais pour la NASH offrent un avantage stratégique majeur dans le développement du P X L 0 65 pour la C MH. Cela devrait simplifier et raccourcir la phase 1, bien que des ajustements spécifiques à la nouvelle indication restent nécessaires. Po x e l est donc bien positionné pour progresser rapidement dans ce domaine, avec un potentiel d’attraction accru pour les partenaires et investisseurs

leplouf

24 mars 2025 •16:54

pourrait cité 2 fois c'est dire la confiance !! c'est pour ça certainement que le titre dévisse en ce moment

ParisuD

24 mars 2025 •16:55

Je reviens progressivement sur le dossier c’est explosif rien à voir avec la polykynose rénale , le marché de la CMH est 100 fois plus grande à peu près 100 milliards de $ par an . Une voie accélérée et tout à fait possible .
Taper pioglitazone et cardiaque sur Google vous verrez déjà des études sur des milliers de patients …
Manque plus que un deal de rachat .

ParisuD

24 mars 2025 •16:57

La prévalence de cette maladie est incomparable c’est 1 humain sur 500 et cette molécule peut être très complémentaire avec celle de myokardya .
L’ia de Grok annonce un game changer sur Poxel via cette nouvelle indication

ortho196

24 mars 2025 •17:00

B M S en pôle position...phase 1 , une formalité...puisque déjà faite dans la nash....juste une question de trouver le bon dosage efficacité- sécurité....et subventions recherches possibles.....

ParisuD

24 mars 2025 •17:03

Grok annonce qu’en l’état cette indication en phase préclinique peut se dealer entre 100 à 500 millions de $ .
On va pas rester très longtemps à 10 millions de valo amha

ParisuD

24 mars 2025 •17:04

Grok :

Sanofi :
• Sanofi est active dans les maladies cardiovasculaires, mais son implication dans la CMH est moins directe. Elle soutient des recherches sur les maladies génétiques et pourrait s'intéresser à des thérapies ciblées pour la CMH à l'avenir, bien que son portefeuille actuel se concentre davantage sur des indications comme le diabète et les maladies rares.

ortho196

24 mars 2025 •17:16

au départ , j'ai pas pris cette news au sérieux car c'était sur des souris en pré-clinique et je trouvais cela assez futile et dérisoire , mais en creusant l'info , c'est une news majeure car ça élargit le champ d'activités de p o x e l (via partenaire ) ...TK en avait vaguement parlé à l'ag , mais on était trop focus sur les finances et l'accès IR pour l'iméglimine , ainsi que sur les avancées éventuelles sur un deal en Chine....

ortho196

24 mars 2025 •17:19

Si B M S qui est déjà active dans cette pathologie précise passait le bout du nez , ça ferait bouger les choses avec une amplitude surprenante....on se demande comment Mer c k et consorts réagiraient....

loyaltou

24 mars 2025 •17:26

Oui Ortho, cette info mérite une attention toute particulière car le marché adressé est juste colossal !

ortho196

25 mars 2025 •09:49

il ne faudra pas grand chose pour qu'elle s'envole....12 millions avec un tel potentiel ! Quand TK aura levé les incertitudes financières , la remontada pourra s'amplifier de façon exponentielle , le pari est ou semble risqué mais l'enjeu est énorme...

loyaltou

25 mars 2025 •09:58

Elle vaut très largement 10 fois plus !

C'est le brouillard kuhnique qui prédomine pour l'instant ...