GENOMIC VISION : Nouvelle publication!!!

Rickostar

16 nov. 2017 •15:22

En Californie, un premier patient a été traité par édition de son génome, dans l’objectif de corriger un gène de façon permanente dans ses cellules hépatiques.

Brian Madeux, 44 ans, souffre d’une maladie monogénique, le syndrome de Hunter[1]. Il a reçu lundi par injection intraveineuse des milliards de copies du gène corrigé, ainsi que l’outil d’édition qui va permettre de couper au bon endroit son ADN pour insérer le gène corrigé dans ses cellules hépatiques. Cela ne permettra pas de réparer les dommages déjà subis, mais il espère pouvoir arrêter les traitements hebdomadaires. « Je suis prêt à prendre ce risque. J'espère que ça va m'aider, moi et les autres (…) J'ai attendu ça toute ma vie, quelque chose qui peut me guérir», a-t-il déclaré. Contrairement à d’autres thérapies d’édition du génome déjà testées[2], il s’agit ici d’une première car la modification génétique a lieu in vivo. Cela implique qu’ « il n’y a pas de retour en arrière possible et aucun moyen d’effacer les erreurs que l’édition pourrait causer ». Les médecins n’ont pas utilisé CRISPR, mais un autre « ciseau moléculaire », les nucléases à doigt de zinc. Pour l’administrer, ils ont choisi un vecteur viral. Après Brian, trente adultes seront impliqués dans cet essai de sécurité. A terme, la thérapie a été conçue pour traiter de très jeunes enfants, avant que la maladie ne puisse causer des dommages irréparables.