Paris (France), le 7 mai 2025 – Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : (IPSEY) a communiqué sur de nouvelles données issues de deux présentations soumises dans la catégorie « Late-breaking » sur IQIRVO® (élafibranor) lors du congrès de la European Association for the Study of the Liver.
Des analyses supplémentaires de l’étude ELATIVE® (LBP-027) suggèrent que les patients atteints de cholangite biliaire primitive (CBP) traités par IQIRVO ont présenté une plus grande amélioration de la fatigue par rapport au placebo après 52 semaines, telle que mesurée par le questionnaire « PROMIS Fatigue Short Form 7a » (42,9 % pour IQIRVO contre 31,3 % pour le placebo) et la section relative à la fatigue du questionnaire « PBC-40 » (22,6 % pour IQIRVO contre 15,4 % pour le placebo). Chez les patients présentant une fatigue modérée à sévère dans la situation de référence, plus de deux fois plus de patients traités par IQIRVO (66,7 %) ont obtenu des améliorations cliniquement significatives par rapport au placebo (31,3 %). Les données suggèrent en outre que l’effet positif d’IQIRVO sur la fatigue se produit indépendamment de son effet sur le prurit.
« Pour de nombreux patients atteints de CBP, la fatigue est un symptôme invalidant qui tend à diminuer leur capacité à accomplir des tâches quotidiennes ou à participer à des activités sociales, » a déclaré le Dr David Jones, Professeur d’immunologie hépatique à la Faculté de médecine de l’Université de Newcastle. « Ces nouvelles données m’apportent un éclairage essentiel, en tant que médecin traitant des personnes atteintes de CBP, quant à la manière dont IQIRVO peut agir sur la fatigue. »
Ces résultats sont étayés par des données exploratoires supplémentaires soumises dans la catégorie « Late-breaking » (LBP-025), issues d’une analyse protéomique complète portant sur plusieurs échantillons longitudinaux de patients de l’étude ELATIVE®, évalués à l’aide de la technologie Olink® couvrant plus de 5 500 protéines. Plus de 20 protéines impliquées dans la cartographie biologique de la maladie en vue d’analyser différentes voies impliquées dans l’inflammation et la réponse immunitaire, les acides biliaires et l'homéostasie lipidique, la fibrose et les principaux domaines symptomatiques de la CBP, y compris le prurit et la fatigue, ont présenté des changements d’expression chez les patients traités par IQIRVO, avec une réponse biochimique à la semaine 52. Les effets observés sur les signatures protéomiques associées à la fatigue semblent être liés à l’activation du PPARα.2
« Ces données qui mettent en lumière le mécanisme d’action d’IQIRVO confirment sa valeur et démontrent qu’il s’agit d’une option thérapeutique essentielle pour les personnes atteintes de CBP, » a déclaré Sandra Silvestri, MD, Vice-Présidente exécutive et Chief Medical Officer d’Ipsen. « Aujourd’hui, nous comprenons mieux la voie d’action moléculaire impliquée dans la CBP. Nous sommes convaincus que plus nous en apprenons sur une maladie, plus nous pouvons être efficaces dans le développement de thérapies qui traitent à la fois cette maladie et les symptômes invalidants qui sont associés. »
La CBP est une maladie auto-immune rare du foie, dans laquelle une accumulation de bile et de toxines et une inflammation chronique provoquent une fibrose irréversible du foie et la destruction des canaux biliaires. Elle affecte environ 100 000 personnes aux États-Unis et 165 000 personnes en Europe, dont une majorité de femmes. Cette maladie chronique peut s’aggraver en l’absence de traitement efficace, conduisant à une transplantation hépatique et dans certains cas, à un décès prématuré.
