Bonsoir 🙋♂️,
L’objectif de ce post est d’avancer ensemble sur des notions que tous les actionnaires ne maîtrisent pas forcément. Vous lirez tout ça demain.
👉 IPSEN a publié un article le 10 juin 2024 suite à l’AMM FDA :
https://www.ipsen.com/press-releases/ipsens-iqirvo-receives-u-s-fda-accelerated- approval-as-a-first-in-class-ppar-treatment-for-primary-biliary-cholangitis/
Pour Iqirvo, les endpoints, ou critères d’évaluation, sont les mesures clés utilisées pour déterminer l’efficacité et la sécurité du médicament dans le traitement de la cholangiopathie biliaire primitive (CBP).
Les différents Endpoints pour Iqirvo :
1.Réduction des Enzymes Hépatiques
❓Qu’est-ce que c’est ? : Enzymes hépatiques comme l’ALT (alanine aminotransférase) et l’ALP (phosphatase alcaline) sont des protéines produites par le foie. Des niveaux élevés dans le sang indiquent des dommages au foie.
👉Endpoint : La réduction de ces enzymes montre que le médicament aide à diminuer l’inflammation ou les dommages au foie, signe que la maladie s’améliore.
2.Niveaux de Bilirubine
❓Qu’est-ce que c’est ? : La bilirubine est une substance produite lors de la dégradation des globules rouges. Des niveaux élevés peuvent indiquer un problème dans le foie ou les voies biliaires.
👉 Endpoint : Des niveaux de bilirubine plus bas indiquent une meilleure fonction hépatique et un traitement efficace de la CBP.
3.Amélioration des Symptômes Cliniques
❓Qu’est-ce que c’est ? : Les symptômes de la CBP incluent la fatigue, les démangeaisons (prurit), et les douleurs abdominales.
👉 Endpoint : Réduire ces symptômes signifie que le médicament améliore la qualité de vie des patients.
4.Survie sans Transplantation
❓Qu’est-ce que c’est ? : La CBP peut parfois mener à une insuffisance hépatique nécessitant une transplantation du foie.
👉 Endpoint : Augmenter le temps pendant lequel les patients vivent sans nécessiter une transplantation est un signe d’efficacité du médicament.
5.Survie Globale
❓Qu’est-ce que c’est ? : La durée pendant laquelle les patients vivent après le début du traitement.
👉 Endpoint : Une meilleure survie globale montre que le traitement est efficace pour prolonger la vie des patients.
Pour Iqirvo, les endpoints incluent donc :
•Réduction des enzymes hépatiques (moins de dommages au foie).
•Niveaux de bilirubine (meilleure fonction hépatique).
•Amélioration des symptômes (fatigue, démangeaisons, douleurs).
•Survie sans transplantation (éviter la transplantation du foie).
•Survie globale (prolonger la vie des patients).
Ces endpoints aident à vérifier si Iqirvo est efficace pour traiter la CBP et améliorer la santé et la qualité de vie des patients. Les informations de sécurité fournies par Ipsen mettent en évidence des effets secondaires liés à la fonction hépatique et des symptômes de prurit sévère. Une surveillance régulière et une gestion proactive de ces effets sont cruciales pour garantir que le traitement par Iqirvo reste sûr et efficace pour les patients atteints de cholangiopathie biliaire primitive.
Cependant, il faut relativiser car l’approbation a été faite car c’est bien le but de l’approbation accélérée. C’est un mécanisme de la FDA pour permettre un accès plus rapide aux médicaments destinés à traiter des conditions graves ou potentiellement mortelles, en particulier lorsque ces médicaments montrent un potentiel important mais doivent encore démontrer leur efficacité et sécurité à long terme. Donc Iqirvo a des effets secondaires identifiés, cependant il faut relativiser car il est une solution pour une pathologie mortelle.
✋ Pourquoi Être Confiant ?
1.Innovation de Premier Plan : Iqirvo représente une avancée thérapeutique innovante, répondant à un besoin médical non satisfait. Son développement et son approbation rapide démontrent notre capacité à apporter des solutions pionnières aux patients.
2.Potentiel de Croissance : L’introduction d’Iqirvo sur le marché ouvre des perspectives de revenus solides, consolidant notre position dans le domaine des maladies rares. Le besoin urgent de traitements pour la CBP assure une demande stable pour ce médicament.
Belle soirée à vous,
Skirmich 🔬
