NICOX : dmd et drepanocytose

M1032974

09 août 2026 •18:17

Fin 2024 retrait d'une molécule achetée des milliards par Pfizer US + UE

M1032974

09 août 2026 •18:21

et cela dans la drépanocytose.

Echec de Capricors il y a peu dans la DMD

M1032974

09 août 2026 •18:23

fulcrum abandonne sans la drépanocytose juin 2026

M1032974

09 août 2026 •18:28

agios abandonne aussi dans la DMD en juillet 2026

DavidiaInvolucrata

10 août 2026 •07:29

En quoi cela concerne Nicox ?

DavidiaInvolucrata

10 août 2026 •07:32

Bonjour, Nicox aurait une solution pour la DMD et la drépanocytose???

M1032974

10 août 2026 •12:57

Pas tout récent....mais dans la pharma et la recherche le temps est une donnée bien plus que relative....

Il est établi que le monoxyde d'azote (NO) joue un rôle crucial dans le muscle squelettique. Chez les patients atteints de myopathie de Duchenne (DMD) et dans le modèle murin *mdx* de cette maladie, le déficit en dystrophine entraîne une diminution et une localisation aberrante de l'isoforme musculaire de la NO-synthase neuronale (nNOSμ), provoquant divers troubles fonctionnels tels qu'une ischémie musculaire et une altération de la myogenèse. Des études antérieures ont montré que l'apport de NO associé à une action anti-inflammatoire exerçait des effets bénéfiques chez les modèles de souris dystrophiques. Dans cette étude, nous avons examiné les effets du naproxcinod — un dérivé du naproxène libérant du NO — sur la fonction musculaire squelettique et cardiaque chez des souris *mdx*. Des souris *mdx* âgées de 4 semaines ont été traitées par voie orale pendant 9 mois avec trois doses différentes de naproxcinod (10, 21 et 41 mg/kg/jour), en comparaison avec 0,9 mg/kg de prednisolone. Les paramètres fonctionnels et comportementaux ont été évalués à 3, 6 et 9 mois de traitement à l'aide d'un dynamomètre de préhension et d'un système d'analyse en champ libre (*open field*), en suivant les procédures opérationnelles normalisées (SOP) établies par TREAT-NMD. Par ailleurs, la force de contraction *in vitro* du muscle EDL (extenseur long des orteils), l'imagerie optique de l'inflammation, l'échocardiographie et la pression artérielle ont été évaluées au terme des 9 mois, avant le sacrifice des animaux. Le traitement par naproxcinod aux doses de 10 et 21 mg/kg a entraîné une amélioration significative de la force de préhension des membres postérieurs ainsi qu'une réduction d'environ 25 à 30 % de l'inflammation au niveau des membres antérieurs et postérieurs, mesurée par imagerie optique *in vivo* chez les souris *mdx*. Le naproxcinod a induit une amélioration significative de la fonction cardiaque, attestée par une augmentation de la fraction de raccourcissement et de la fraction d'éjection (mesurées par échocardiographie) ainsi que par une amélioration de la pression artérielle systolique. De plus, les effets délétères à long terme de la prednisolone, habituellement observés sur la fonction musculaire squelettique et cardiaque chez les souris *mdx*, n'ont pas été constatés aux doses efficaces de naproxcinod. En conclusion, le naproxcinod semble présenter un potentiel important en tant qu'option thérapeutique sûre pour le traitement des dystrophies musculaires.

Ri641

10 août 2026 •13:09

Encore un qui est plus vieux que son grand père

M1032974

10 août 2026 •14:36

En complément pour bien comprendre la situation...un essai de phase iv est en cours sur la prednisolone par Nationwide Children's Hospital pour évaluer l'effet de la réduction des doses et leur espacements.

On sent bien qu'il y a un pb avec cette molécule.

Institut de myologie :

Concernant la gestion des effets indésirables :

la tolérance doit être évaluée par une surveillance clinique et biologique régulière, une surveillance radiologique au moins tous les deux ans et un examen ophtalmologique annuel.
si l’arrêt de la corticothérapie est envisagé en raison d’effets indésirables majeurs, la diminution de la dose doit être progressive pour prévenir le risque d’insuffisance surrénalienne aiguë.
les préconisations pour un certain nombre d’effets indésirables (ostéoporose, retard de croissance, surpoids et obésité, retard de puberté, cataracte, hypertension…) sont également détaillées.
Comme le rappellent les recommandations françaises, les bénéfices des corticoïdes justifient leur utilisation malgré les effets indésirables. Une gestion fine de ce traitement, avec maintien d’une dose optimale, est essentielle.

M1032974

19:39

pour completer dans la drepanocytose, NicOx a reformuler la molecule qui est protégée dans ce nouveau cadre et par des brevets et par le statut de médicament orphelin.

Pending U.S.# US 2021/0244699 08-Feb-2021 -08-Feb-2041
Europe EP 4 103 171 08-Feb-2021 -
08-Feb-2041 Japan§ NA 08-Feb-2021 - 08-Feb-2041
China§ NA 08-Feb-2021 - 08-Feb-2041
Canada CA 3,167,343 08-Feb-2021 - 08-Feb-2041

=> brevets de la nouvelle reformulation du napro dans le cadre de la drépanocytose => 2041