AB SCIENCE : Ce qui est prometteur

calcedoi

14 oct. 2026 •21:59

1. AB8939 dans la LAM — le vrai actif le plus crédible
C'est le point le plus solide du portefeuille, et il est « hors impact ANSM » (c'est-à-dire hors périmètre des insuffisances relevées par l'inspection) :
•Données cliniques réelles : 47 patients exposés en phase 1, aucune DLT à l'étape 3, et surtout une activité chez des patients LAM à cytogénétique catastrophique (TP53 mutant, karyotypes complexes, MECOM) — une population sans options, où le vénétoclax échoue. Un investigateur du MD Anderson (Nicholas Short) a qualifié ces résultats d'« impressionnants », y compris chez deux patients qui avaient progressé sous vénétoclax .
•Mécanisme différenciant : déstabilisateur de microtubules qui échappe à la résistance multidrogue (pas de liaison P-gp) et cible les cellules souches leucémiques via l'ALDH — un double angle documenté.
•Statut orphelin FDA + EMA, brevet de composé mondial jusqu'en 2036 (+5 ans), demande PCT jusqu'en 2044 sur la sous-population MECOM : la protection est solide.
•Faible toxicité hématologique en combinaison, argument du Pr Olivier Hermine (Académie des sciences) pour plusieurs cycles de traitement .
•Limite : c'est une phase 1, ~6 patients à l'étape 3, l'extension de 15 patients doit confirmer. Mais c'est le seul actif avec un signal clinique récent, positif et commenté par des KOL externes.
2. Masitinib dans la SLA — des données de survie jamais converties, mais réelles
Le problème d'AB Science n'a jamais été l'absence de données, c'est l'incapacité à les transformer en AMM :
•L'analyse à 75 mois de la phase 2b/3 AB10015 montre +25 mois de survie médiane (69 vs 44 mois, p=0,037, –44 % de risque de décès) chez les patients légers/modérés, publiée dans une revue à comité de lecture .
•Les analyses post-hoc de sous-groupes affichent des gains spectaculaires (+9 mois PFS, +12 mois OS, survie médiane de 121 mois chez les survivants à long terme contre 42 prédits par le modèle ENCALS).
•Le bémol critique : ce sont des analyses post-hoc sur medRxiv, exactement le type d'analyse qui n'a pas convaincu les autorités jusqu'ici. L'essai confirmatoire AB23005 (408 patients, 48 semaines) reste « à faire » — et une phase 3 SLA coûte des dizaines de millions, sans financement identifié à ce stade dans le deck.
3. La drépanocytose — le pari le plus malin en termes de coût/risque
Probablement l'idée la plus prometteuse stratégiquement :
•Étude phase 1/2 financée intégralement sur fonds publics via le RHU avec l'AP-HP comme promoteur — AB Science ne paie pas.
•Brevet délivré US/Europe jusqu'en 2040, en copropriété avec l'AP-HP, liberté de poursuivre le développement à l'issue de la phase 2.
•Données attendues dès 2027, marché >2 Md€ de pic revendiqué.
•C'est le modèle « création de valeur par actifs » appliqué pour de vrai : risque financier quasi nul, option gratuite sur un résultat.