AB SCIENCE : Annonce d'AB sciences ,ce soir ,amha très intéressante .

heliosfr

23 avr. 2025 •20:13

La molécule AB8939 avait déjà obtenu la désignation de médicament orphelin auprès de la Food and Drug
Administration (FDA) américaine dans la LMA.
Cette obtention de désignation de médicament orphelin dans l’Union Européenne est une étape importante
car cela signifie que le COMP a considéré que la molécule AB8939 présentait un bénéfice significatif pour les
personnes atteintes de cette affection en plus des traitements existants.
En effet, les critères d’obtention de désignation de médicament orphelin auprès de l’EMA diffèrent de ceux
de la FDA et sont très rigoureux pour les raisons suivantes :
- Il ne doit exister aucune méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement de
l'affection concernée, ou, si une telle méthode existe, le médicament doit présenter un bénéfice
significatif pour les personnes atteintes de cette affection.
- La demande de désignation de médicament orphelin étant basée sur une hypothèse de bénéfice
significatif, une comparaison avec les traitements autorisés est nécessaire.
- Un bénéfice significatif signifie qu'un médicament produit un avantage cliniquement pertinent ou
apporte une contribution majeure aux soins prodigués aux patients, par rapport aux méthodes
existantes pour traiter la pathologie. Ainsi, la désignation de médicament orphelin est attribuée à un
produit qui améliorera le traitement actuel des patients, après avoir pris en considération les autres
options disponibles.
- Afin de respecter l’esprit de la législation de médicament orphelin, qui stipule clairement que la
demande de désignation de médicament orphelin peut être faite à tout stade du développement, le
caractère significatif du bénéfice sera basé sur les données disponibles au moment de la désignation.
A l’appui du bénéfice significatif de l’AB8939 dansla LMA, AB Science a communiqué les données précliniques
issues de modèles murins démontrant un bénéfice significatif du traitement par AB8939 par rapport aux
thérapies actuelles, telles que la cytarabine, l’azacitidine (Vidaza®) et le venetoclax (Venclexta®), avec :
- Une efficacité sur les cellules résistantes : AB8939 parvient à avoir un effet sur les cellules
cancéreuses (blastes) de patients atteints de LMA, même lorsque ces cellules résistent à d’autres
médicaments comme la vincristine ou la cytarabine. Par exemple, 45 % des cellules résistantes à la
vincristine et 66 % de celles résistantes à la cytarabine répondent encore à AB8939, y compris dans
des cas graves avec des mutations génétiques complexes (MECOM, TD53).