((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajout de commentaires d'analystes dans les paragraphes 5-6, détails dans les paragraphes 7-9)
UniQure UQ1.F a déclaré lundi que l'autorité américaine de réglementation des médicaments avait informé que les données d'un essai à un stade précoce ou moyen de sa thérapie génique pour les troubles cérébraux ne soutiendraient pas sa demande d'approbation, ce qui a fait chuter ses actions de 40 % dans les échanges avant la mise en marché.
La société néerlandaise testait sa thérapie génique AMT-130 sur des patients atteints de la maladie de Huntington, une maladie neurodégénérative héréditaire mortelle qui entraîne une dégradation progressive des cellules nerveuses du cerveau. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour ralentir la progression de la maladie.
UniQure a déclaré que la Food and Drug Administration des États-Unis lui a recommandé de mener une nouvelle étude dans laquelle les patients sont répartis de manière aléatoire entre la thérapie génique et une intervention chirurgicale fictive.
En septembre, les données de l'étude à un stade précoce ou intermédiaire ont montré une réduction de 75 % de la progression de la maladie dans une analyse sur trois ans, sur la base d'une échelle clinique largement utilisée.
L'organisme de réglementation "semble dépourvu d'expertise en matière d'état pathologique, en particulier compte tenu des préjugés de ses dirigeants à l'encontre de la thérapie cellulaire et génique", a déclaré Debjit Chattopadhyay, analyste chez Guggenheim.
"La direction de la FDA s'exprime avec éloquence sur la flexibilité réglementaire... les actions reflètent un parti pris prémédité. La voie à suivre pour l'AMT-130 reste pour le moins obscure", a déclaré M. Chattopadhyay.
UniQure avait initialement prévu de soumettre une demande de mise sur le marché à la FDA au début de l'année 2026, avec l'espoir de lancer la thérapie plus tard dans l'année après une approbation potentielle.
"La totalité et la durabilité de nos données justifient la poursuite d'un dialogue substantiel sur la manière dont l'engagement déclaré de la FDA en faveur de la flexibilité réglementaire peut être appliqué de manière appropriée dans ce contexte", a déclaré le directeur général Matt Kapusta.
La société a déclaré qu'elle continuerait à s'engager avec la FDA concernant les considérations de développement en phase tardive et prévoit de demander une réunion au cours du deuxième trimestre 2026 pour discuter davantage des approches potentielles de conception d'étude.
0 commentaire
Vous devez être membre pour ajouter un commentaire.
Vous êtes déjà membre ? Connectez-vous
Pas encore membre ? Devenez membre gratuitement
Signaler le commentaire
Fermer