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(Ajout des commentaires de la directrice générale aux paragraphes 7 à 9 et du contexte dans l'ensemble du document) par Sriparna Roy
La société privée Stealth BioTherapeutics a déclaré jeudi que la Food and Drug Administration des États-Unis avait refusé d'approuver son traitement pour une maladie extrêmement rare appelée syndrome de Barth, ce qui l'a incitée à réduire ses effectifs de 30 %.
Le syndrome de Barth, qui toucherait environ 150 personnes aux États-Unis, n'a pas de traitement approuvé. Il touche généralement les garçons et provoque des faiblesses cardiaques et musculaires, ainsi qu'un retard de croissance.
La FDA a demandé à l'entreprise de soumettre à nouveau sa demande, ce qui, selon Stealth, nécessiterait davantage de capitaux et a motivé les suppressions d'emplois.
La FDA n'a pas répondu à une demande de commentaire de Reuters
Le traitement, l'élamipretide, a connu plusieurs revers, notamment le refus de la FDA d'accepter sa demande de mise sur le marché en 2021. La société a ensuite été privatisée en 2022.
Le dernier échec en date survient après un examen de 16,5 mois, au cours duquel la FDA a prolongé son examen de janvier à avril afin d'évaluer des données supplémentaires. Le mois dernier, le régulateur n'a pas respecté le délai prolongé .
L'entreprise a déclaré que le rejet était "sorti de nulle part".
"Nous ne comprenons pas pourquoi il ne s'agit pas d'une approbation, car il n'est pas vraiment demandé de soumettre de nouvelles données", a déclaré Reenie McCarthy, directrice générale de l'entreprise.
"Je pense que notre frustration est la suivante: pourquoi cela n'est-il pas arrivé plus tôt?" a ajouté Mme McCarthy.
En octobre, un groupe de conseillers de la FDA a voté par 10 voix contre 6 en faveur de la thérapie.
Stealth avait présenté les données d'un essai à mi-parcours qui montrait une amélioration de la force musculaire du genou de plus de 45 %, en corrélation avec l'amélioration du test de marche de six minutes.
La FDA a évoqué la possibilité d'une approbation accélérée sur la base des résultats, mais hésite à étendre la voie aux nouveau-nés gravement malades, qui représentent près des deux tiers des participants au programme d'accès élargi à la thérapie.
L'entreprise a indiqué qu'elle rencontrerait la FDA le mois prochain.
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