((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))
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Le patient était un adolescent de 16 ans, qui a été traité en décembre
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Premier décès signalé après un traitement par Elevidys
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Les lésions hépatiques sont un risque connu des thérapies géniques
(Ajoute la réponse de la FDA au paragraphe 15, met à jour les actions) par Sriparna Roy et Bhanvi Satija
Sarepta Therapeutics a déclaré mardi qu'un garçon de 16 ans était décédé d'une insuffisance hépatique aiguë plusieurs mois après avoir reçu la thérapie génique de la société, approuvée aux États-Unis, pour une dystrophie musculaire rare.
Le patient a été traité en décembre avec la thérapie de Sarepta, appelée Elevidys, a déclaré la société à Reuters dans un communiqué envoyé par courrier électronique. Elevidys est la seule thérapie génique approuvée par la FDA pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) patients âgés de quatre ans et plus.
Les lésions hépatiques sont un risque connu avec Elevidys et d'autres thérapies géniques qui utilisent des vecteurs viraux adéno-associés pour infuser des gènes modifiés.
Il s'agit du premier décès signalé chez un patient traité par Elevidys de Sarepta, bien que les décès ne soient pas nouveaux dans le domaine des thérapies géniques.
En 2022, Novartis NOVN.S a signalé deux décès de patients dus à une insuffisance hépatique aiguë à la suite d'un traitement par la thérapie génique Zolgensma utilisée pour traiter l'amyotrophie spinale.
Sarepta a toutefois déclaré que les tests avaient montré que le patient avait également une infection récente, appelée cytomégalovirus, qui peut affecter le foie, et qu'elle avait été identifiée par un médecin traitant comme un facteur contributif possible.
Les actions de la société ont chuté de 26,3 % pour atteindre 74,55 $. Plus de 8,2 millions d'actions ont changé de mains au cours des premières heures de transactions, contre une moyenne de près de 920 000 actions sur 50 jours.
Bien que la nouvelle jette un « œil noir » sur Elevidys, les avantages à long terme de la thérapie pour les patients sont encourageants, a déclaré Biren Amin, analyste chez Piper Sandler. Il a ajouté que la thérapie ne risquait pas d'être retirée du marché.
À ce jour, le traitement de Sarepta a été utilisé pour traiter plus de 800 patients dans le cadre d'essais cliniques ou en tant que traitement prescrit, a déclaré la société, ajoutant qu'elle prévoyait de mettre à jour les informations de prescription du traitement pour tenir compte du décès.
Elevidys, qui n'a pas réussi à atteindre les principaux objectifs d'un essai de phase avancée (), a été victime de retards réglementaires et de questions sur son efficacité.
Joseph Schwartz, analyste chez Leerink, a déclaré que le patient décédé avait probablement été traité avec une dose plus élevée, car la posologie est déterminée en fonction du poids du patient.
Au moins deux analystes ont déclaré que la mort du patient pourrait rendre les médecins plus réticents à utiliser Elevidys chez leurs patients. « Pour les médecins, il est clair qu'ils doivent être très sélectifs quant aux personnes qu'ils traitent et au moment où ils les traitent avec Elevidys ou avec toute autre thérapie génique », a déclaré M. Amin.
Le médicament a d'abord été approuvé dans le cadre de la procédure accélérée de la FDA pour les garçons âgés de quatre à cinq ans qui peuvent marcher, et a reçu l'année dernière l'approbation traditionnell e pour les patients âgés de quatre ans et plus qui peuvent marcher, et l'approbation accélérée pour ceux qui ne le peuvent pas.
Dans un communiqué envoyé par courrier électronique, la FDA a déclaré qu'elle prenait ces questions au sérieux et que « l'agence examine et enquête minutieusement sur tout rapport d'effets indésirables graves ou de décès potentiellement associés à des produits approuvés par la FDA ».
L'autorisation accélérée était fondée sur la capacité du médicament à produire une version miniature de la protéine dystrophine nécessaire pour aider à maintenir les muscles intacts. L'autorisation traditionnelle était fondée sur les données d'un essai de phase avancée qui montrait que le traitement contribuait à améliorer le temps nécessaire aux patients pour se lever du sol et leur capacité à marcher 10 mètres.
Selon l'Organisation nationale des maladies rares, la DMD touche environ un garçon sur 3 500 dans le monde. Elle affaiblit les muscles squelettiques et cardiaques, qui s'aggravent rapidement avec le temps, et les patients décèdent souvent avant l'âge de 25 ans.
Lors d'une perfusion, Elevidys délivre un gène qui produit de la microdystrophine, une version raccourcie de la protéine dystrophine qui fait défaut chez les patients atteints de DMD.
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