Sanofi: riliprubart désigné médicament orphelin au Japon
information fournie par Cercle Finance 30/06/2025 à 08:00
Le ministère accorde cette désignation aux médicaments qui traitent des maladies rares et dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. À ce jour, environ 4.000 personnes ont été diagnostiquées comme atteintes de PIDC au Japon.
Malgré les traitements disponibles, de nombreux patients atteints de PIDC présentent des symptômes résiduels, comme une faiblesse, un engourdissement et une fatigue qui peuvent entraîner une morbidité à long terme et une diminution de la qualité de vie.
Deux études de phase 3 sont en cours pour tester le riliprubart chez les personnes atteintes de PIDC comme traitement potentiel meilleur de sa catégorie. Cette décision au Japon s'ajoute aux désignations similaires aux États-Unis et en Europe.
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