Sanofi annonce des résultats positifs dans le traitement de la maladie de Niemann-Pick

information fournie par Reuters •30/01/2020 à 07:32

    PARIS, 30 janvier (Reuters) - Sanofi  SASY.PA  a annoncé
jeudi des premiers résultats positifs pour l’olipudase alfa,
premier et seul médicament expérimental au stade de
développement avancé pour le traitement du déficit en
sphingomyélinase acide, ou maladie de Niemann-Pick de type B,
une pathologie rare et potentiellement mortelle.
    Le laboratoire pharmaceutique s'appuie sur deux essais
cliniques distincts évaluant son apport dans le traitement chez
l’adulte et l’enfant de cette "maladie orpheline".
    "Ces résultats significatifs constituent un progrès
scientifique majeur dans la prise en charge du déficit en
sphingomyélinase acide et un grand pas vers la mise à
disposition d’un traitement potentiel aux adultes et aux enfants
qui ne disposent à l’heure actuelle d’aucune option
thérapeutique approuvée contre cette maladie dévastatrice",
déclare dans un communiqué le Dr John Reed, responsable de la
Recherche et Développement au niveau mondial. 
    "Nous sommes impatients d’échanger avec les autorités
réglementaires pour pouvoir mettre ce nouveau traitement
potentiel à la disposition des patients", ajoute-t-il.
    Traditionnellement connu sous le nom de maladie de
Niemann-Pick de type A et de type B, le déficit en
sphingomyélinase acide est une maladie de surcharge lysosomale
rare, évolutive et potentiellement mortelle due au déficit de
l’activité de la sphingomyélinase acide (ASM), l’enzyme que l’on
trouve normalement dans des compartiments spéciaux, les
lysosomes, à l’intérieur des cellules. 
    Elle se caractérise, selon son type, par des atteintes
neurologiques à évolution rapide et mortelle ou peut toucher des
organes comme les poumons, le foie, la rate ou le coeur.
    L’olipudase alfa est la première et la seule enzymothérapie
substitutive expérimentale au stade avancé de développement pour
le traitement de cette maladie. Aucun traitement n’a encore été
approuvé pour le déficit en sphingomyélinase acide.
    Les résultats de ces deux essais vont être présentés dans le
cadre de congrès médicaux et formeront la base des demandes
d’approbation que Sanofi entend présenter à l’échelle mondiale à
partir du second semestre de 2021.
    La prévalence du déficit en sphingomyélinase acide est
estimée à environ 2.000 personnes aux États-Unis, en Europe et
au Japon.

 (Henri-Pierre André 
édité par Simon Carraud)