Rondes de santé : Un médicament expérimental de Jasper permet aux patients ayant subi une greffe de cellules souches d'éviter une chimiothérapie toxique dans le cadre d'un essai préliminaire

information fournie par Reuters •26/08/2025 à 21:15

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Bonjour aux lecteurs de Health Rounds! Aujourd'hui, nous avons des nouvelles précoces mais prometteuses sur deux médicaments expérimentaux, un anticorps qui pourrait aider certains patients à éviter les traitements toxiques avant les greffes de cellules souches, et une pilule à prendre une fois par mois pour prévenir l'infection par le VIH. Nous faisons également état de découvertes potentiellement importantes concernant les hommes et l'ostéoporose.

Un médicament pourrait remplacer la chimiothérapie pour certains patients ayant subi une greffe de cellules souches

Un anticorps expérimental mis au point par Jasper Therapeutics JSPR.O dans le cadre d'un petit essai préliminaire a permis à des enfants ayant besoin d'une greffe de cellules souches d'éviter les chimiothérapies et les radiothérapies hautement toxiques qui sont généralement nécessaires au préalable.

Normalement, avant une greffe de cellules souches, la moelle osseuse malade doit être éliminée au cours d'un processus qui peut provoquer des nausées importantes, une perte de cheveux et une immunosuppression, ainsi que des problèmes à long terme tels que l'infertilité et des lésions du foie et des reins.

Le briquilimab de Jasper a réussi à éliminer les cellules souches des patients sans provoquer d'effets secondaires toxiques, ont rapporté les chercheurs dans Nature Medicine .

Le briquilimab cible le CD117, une protéine présente sur les cellules souches hématopoïétiques qui contrôle leur croissance et leur développement.

L'étude a testé le nouveau médicament chez trois enfants atteints d'anémie de Fanconi, une maladie génétique rare. Mais les chercheurs affirment qu'il pourrait également bénéficier à des personnes atteintes d'autres maladies génétiques nécessitant des greffes.

Chaque patient a reçu une seule perfusion de l'anticorps 12 jours avant de recevoir des cellules souches. Le système immunitaire de chacun n'a pas rejeté les cellules données et, 30 jours après la transplantation, les cellules saines des donneurs avaient presque entièrement pris le contrôle de la moelle des patients.

L'objectif initial des chercheurs était d'aider les patients à atteindre un chimérisme de donneur de 1 %, ce qui signifie que 1 % des cellules de la moelle osseuse proviendraient du donneur. Deux ans plus tard, les trois patients ont près de 100 % de cellules provenant de leurs donneurs, ce qui est beaucoup mieux que prévu. Tous se portent bien, selon les chercheurs.

Un rapport sur l'essai indique que dans tous les cas, les cellules souches ont été données par l'un des parents du patient.

Les enfants ne peuvent généralement pas recevoir de greffes de cellules souches de leurs parents parce que leurs gènes ne correspondent pas exactement. Dans ces cas, les chercheurs ont retiré de la moelle osseuse donnée les cellules immunitaires qui peuvent inciter les cellules du donneur à attaquer le receveur.

Les chercheurs mènent actuellement un essai à mi-parcours du même protocole sur d'autres enfants atteints d'anémie de Fanconi. Ils prévoient également de le tester pour d'autres maladies génétiques.

Une autre équipe de Stanford Medicine vérifie si l'anticorps peut aider les patients âgés atteints de cancer qui ne peuvent pas tolérer des doses complètes de radiations ou de chimiothérapie parce qu'ils sont fragiles ou qu'ils ont des maladies en plus du cancer, selon les chercheurs.

Les facteurs de risque de l'ostéoporose chez les hommes méritent l'attention

Une nouvelle étude suggère que la prise en charge des patients masculins présentant des facteurs de risque d'ostéoporose réduirait probablement les maladies et les décès liés aux fractures chez les hommes.

"Bien que la faible densité osseuse () soit souvent considérée comme une maladie féminine, un homme de 50 ans a en fait plus de chances de mourir des complications d'une fracture que du cancer de la prostate au cours de sa vie", a déclaré le Dr Cathleen Colon-Emeric, responsable de l'étude, de la faculté de médecine de l'université Duke en Caroline du Nord.

"Mais contrairement aux directives claires concernant le dépistage de l'ostéoporose chez les femmes de plus de 65 ans, il n'y a pas de consensus sur l'opportunité de dépister l'ostéoporose chez les hommes avant qu'ils n'aient subi une fracture

Pour l'étude, des infirmières ont examiné les dossiers de santé électroniques du système de santé des vétérans américains afin d'identifier 3 112 hommes âgés de 65 à 85 ans présentant au moins un facteur de risque de fracture. Ces facteurs comprennent l'arthrite, la dépendance à l'alcool, les maladies pulmonaires chroniques, les maladies hépatiques chroniques, les accidents vasculaires cérébraux, le cancer de la prostate, le tabagisme, le diabète et l'utilisation de certains médicaments.

Dans la moitié des cas, les infirmières ont informé les patients et coordonné à distance les tests de santé osseuse et les traitements.

Les taux de dépistage de l'ostéoporose dans le groupe des services de santé osseuse étaient de 49 %, contre 2 % dans le groupe des soins habituels, selon un rapport de l'étude publié dans JAMA Internal Medicine .

Un peu plus de la moitié des personnes dépistées souffraient d'ostéoporose ou de son précurseur, l'ostéopénie.

Plus de 90 % des hommes du groupe des services de santé osseuse qui avaient besoin d'un traitement contre l'ostéoporose ont suivi leur plan de traitement, selon les chercheurs.

"Nous avons constaté que le dépistage des hommes de plus de 65 ans présentant au moins un facteur de risque supplémentaire identifiait une proportion similaire de personnes ayant besoin d'un traitement contre l'ostéoporose pour prévenir les fractures que le dépistage des femmes de plus de 65 ans", a déclaré le Dr Colon-Emeric.

"Le modèle de santé osseuse a permis d'améliorer considérablement les taux de dépistage, de traitement et d'observance par rapport aux soins habituels", a-t-elle ajouté. "La mise en œuvre de ce modèle de soins au sein des systèmes de santé ou des grands cabinets est susceptible de réduire les fractures de la hanche et d'autres fractures dévastatrices chez les adultes plus âgés à risque."

Une pilule PrEP contre le VIH testée une fois par mois chez l'homme

Une pilule expérimentale de Merck & Co MRK.N destinée à protéger contre l'infection par le VIH ne devrait être prise qu'une fois par mois, d'après des expériences en laboratoire.

Les pilules de prophylaxie préexposition au VIH actuellement disponibles (PrEP) doivent être prises quotidiennement. Des thérapies PrEP à plus longue durée d'action sont disponibles mais nécessitent une injection par un prestataire de soins de santé.

L'ingrédient actif de la nouvelle pilule, appelée MK-8527, appartient à une classe de médicaments appelés inhibiteurs nucléosidiques de la transcriptase inverse, qui utilisent plusieurs mécanismes pour bloquer la réplication des virus, y compris le VIH.

La pilule de Merck fait actuellement l'objet d'un essai à mi-parcours chez l'homme, ont indiqué les chercheurs.

"La prophylaxie pré-exposition orale mensuelle pourrait constituer une option pratique susceptible d'améliorer l'observance par rapport à la prophylaxie pré-exposition quotidienne au VIH", ont-ils écrit dans un rapport sur leurs expériences en laboratoire et sur les animaux publié dans PLoS Biology . Elle pourrait également réduire l'obstacle que représente pour certains patients l'accès à des visites médicales fréquentes pour obtenir des schémas de PrEP injectables à longue durée d'action, ont-ils ajouté.