((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajout du contexte au paragraphe 3, de détails supplémentaires au paragraphe 6, d'une citation du directeur général au paragraphe 7 et d'un commentaire d'analyste au paragraphe 8) par Christy Santhosh et Kamal Choudhury
PTC Therapeutics PTCT.O a déclaré vendredi que son médicament contre la maladie musculaire progressive héréditaire ne sera plus disponible à la vente dans l'UE, la Commission européenne ayant décidé de ne pas renouveler son autorisation de mise sur le marché à la suite d'un examen prolongé.
La décision de la CE soutient l'avis négatif sur le médicament, Translarna, émis par le groupe consultatif du régulateur de la santé de l'UE en 2023, qui a ensuite été réaffirmé en janvier l'année dernière.
En mai 2024, le régulateur européen a demandé au panel de réévaluer le traitement et de "considérer davantage l'ensemble des preuves, y compris les données des registres de patients et les preuves du monde réel"
Translarna avait reçu une approbation conditionnelle dans l'Union européenne en 2014, ce qui en faisait le seul traitement disponible pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) exprimant une "mutation non-sens", qui met fin prématurément à la traduction d'un gène en une protéine.
Le médicament est conçu pour stimuler la production d'une protéine appelée dystrophine, dont l'absence provoque l'affaiblissement des muscles chez les patients atteints de DMD.
La PTC a déclaré que la CE avait indiqué que les différents pays de l'Union européenne pouvaient tirer parti de certaines clauses de la directive de l'UE pour permettre la poursuite de l'utilisation du médicament.
"Nous sommes impatients de travailler pays par pays pour fournir un médicament commercial là où c'est possible", a déclaré le directeur général Matthew Klein.
Selon Brian Abrahams, analyste chez RBC Capital Markets, l'entreprise pense qu'environ 25 à 35 % des revenus du Translarna dans l'UE pourraient être maintenus grâce à diverses mesures.
Translarna n'est pas encore approuvé aux États-Unis et a été rejeté par la Food and Drug Administration en 2016 et 2017, après que l'agence ait demandé un essai supplémentaire pour "fournir des preuves substantielles d'efficacité"
Les actions de la société basée dans le New Jersey ont chuté de 1,4 % dans les échanges matinaux.
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