Première mondiale : le Royaume-Uni autorise la thérapie génique pour les maladies du sang

information fournie par Reuters •16/11/2023 à 09:17

La Grande-Bretagne a autorisé une thérapie génique visant à guérir la drépanocytose et un autre type de trouble sanguin héréditaire pour les patients âgés de 12 ans et plus, a déclaré jeudi l'organisme de réglementation médicale du pays, devenant ainsi le premier au monde à le faire.

Casgevy est le premier médicament à être autorisé qui utilise l'outil d'édition de gènes CRISPR, qui a valu à ses inventeurs le prix Nobel en 2020, a déclaré l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA).

La drépanocytose et la β-thalassémie sont des maladies génétiques causées par des erreurs dans les gènes de l'hémoglobine, qui est utilisée par les globules rouges pour transporter l'oxygène dans le corps.

"La drépanocytose et la β-thalassémie sont des maladies douloureuses qui durent toute la vie et qui, dans certains cas, peuvent être fatales", a déclaré Julian Beach, directeur intérimaire de la MHRA, dans le communiqué.

Dans les essais cliniques, Casgevy a permis de rétablir une production saine d'hémoglobine chez la majorité des participants atteints de drépanocytose et de β-thalassémie dépendante des transfusions, soulageant ainsi les symptômes de la maladie, a ajouté M. Beach.

La MHRA a déclaré qu'aucun problème de sécurité important n'avait été identifié au cours des essais, ajoutant qu'elle surveillait de près la sécurité du médicament.

Le médicament est administré en prélevant des cellules souches de la moelle osseuse d'un patient et en modifiant un gène dans les cellules en laboratoire, les cellules modifiées étant ensuite réinjectées au patient après un traitement de conditionnement pour préparer la moelle osseuse.

Les sociétés américaines Vertex Pharmaceuticals VRTX.O et CRISPR Therapeutics CRSP.BN ont salué l'approbation dans une déclaration séparée.

"J'espère qu'il s'agit de la première d'une longue série d'applications de cette technologie récompensée par un prix Nobel au profit de patients éligibles atteints de maladies graves", a déclaré Samarth Kulkarni, directeur général de CRISPR.