Novartis: données positives dans l'amyotrophie spinale
information fournie par Cercle Finance 30/12/2024 à 08:55
L'étude a atteint son critère d'évaluation principal, montrant une amélioration par rapport à la ligne de base, dans l'ensemble de la population étudiée, des scores totaux de l'échelle motrice fonctionnelle Hammersmith - Expanded (HFMSE).
'OAV101 IT est la première thérapie génique expérimentale à apporter un bénéfice clinique chez les patients atteints d'AS naïfs de traitement âgés de deux ans et plus avec un profil risque-bénéfice positif', souligne le groupe de santé suisse.
Ces données seront présentées lors d'une prochaine réunion médicale et Novartis prévoit de les partager avec les organismes de réglementation en 2025, y compris la FDA des États-Unis, dans le but de mettre OAV101 IT à la disposition des patients en ayant besoin.
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