Les enjeux liés à la validation d’un biomarqueur prédictif d’efficacité sont de renforcer la probabilité de succès de la phase 3 de NFL-101, notamment en améliorant la taille d’effet attendue et, le cas échéant, en optimisant les conditions opérationnelles et financières de son développement. Ils visent également l’obtention d’un traitement plus efficace que les standards actuels.
La validation d’un biomarqueur prédictif repose sur quatre critères principaux :
- L’efficacité de NFL-101 doit être supérieure chez les patients biomarqueur (+), démontrant que le biomarqueur identifie une population réellement plus répondeuse.
- L’efficacité du placebo doit être comparable entre les patients biomarqueur (+) et (-), afin d’exclure que le biomarqueur soit associé à une différence de réponse indépendante du traitement.
- Chez les patients biomarqueurs (-), l’efficacité de NFL-101 doit être proche de celle du placebo, confirmant que le bénéfice du traitement est concentré dans la population biomarqueur (+).
- Enfin, le biomarqueur doit présenter un lien biologique cohérent avec le mécanisme d’action de NFL-101.
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