Pathologie rare (3.000 patients dans le monde) et incurable, la maladie de Sanfilippo emporte ses victimes avant l’âge adulte. (© DR)
Les maladies lysosomales résultent d’un déficit génétique de production d’enzymes par l’organisme. Si les thérapies enzymatiques (injection d’enzymes de substitution) ont fait la fortune de Genzyme (Sanofi) ou de Shire, elles ne fonctionnent pas dans les indications du système nerveux central, dont la MPS IIIa (ou maladie de Sanfilippo A).
Pathologie rare (3.000 patients dans le monde) et incurable, elle emporte ses victimes avant l’âge adulte. Elle a été diagnostiquée en 2005 à la fille de Karen Aiach, fondatrice de Lysogène en 2009.
La thérapie génique est la seule piste à ce jour.
Elle consiste à corriger la défaillance génétique pour restaurer la faculté des cellules à produire l’enzyme. Il fallait un gène, un vecteur viral (pour insérer le gène dans l’ADN) et un savoir-faire en chirurgie et IRM pour injecter – aux bons endroits et une fois pour toutes – le médicament dans le cerveau. Lysogène a rassemblé les pièces du puzzle.
Les deux scénarios possiblesSon produit Lyssaf-301 a fait l’objet d’un premier essai clinique. La société lève 35 millions d’euros, dont 20 millions pour financer un essai final, dont les résultats sont attendus mi-2020. Dans un scénario rose, le produit fonctionne.
Son statut «orphelin» lui assure une mise sur le marché rapide, des prix généreux et un brevet inviolable. Alors Lysogène se refinance, crée une plateforme
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