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Lysogene (FR0013233475 – LYS), société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce aujourd'hui qu’elle fera une présentation orale à l’occasion de la conférence annuelle virtuelle de l’ESGCT 2021 sur son candidat-médicament de thérapie génique LYS-GM101 dans la gangliosidose à GM1.
« Ces résultats précliniques démontrent que LYS-GM101 a été capable de corriger la pathologie dans le modèle murin et félin de la maladie et d’obtenir une expression et une distribution à la fois forte et étendue du transgène dans le système nerveux central (SNC) des primates non humains après administration intracisternale. En extrapolant ces résultats précliniques à l’humain, il est raisonnable de penser que LYS-GM101 permettrait de rétablir une activité enzymatique suffisante dans le SNC des patients pour avoir un impact positif significatif sur la progression de la maladie » déclare Dr Michaël Hocquemiller.
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