((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajout d'informations générales et de mouvements d'actions dans le paragraphe 2)
Le régulateur américain de la santé a autorisé la reprise d' une étude sur la thérapie génique de Rocket Pharmaceuticals RCKT.O , moins de trois mois après l'avoir interrompue à la suite du décèsd'un patient.
Les actions du fabricant de médicaments ont grimpé de plus de 30 % dans la matinée de mercredi.
L'essai à mi-parcours de Rocket, qui teste sa thérapie expérimentale , RP-A501, pour une maladie génétique appelée maladie de Danon, a été interrompu en mai par la Food and Drug Administration après le décès d'un patient à la suite d'une complication rare.
La société a déclaré mercredi que la FDA avait levé son blocage clinique sur l'essai, qui doit reprendre avec un régime de prétraitement révisé et une dose plus faible de la thérapie génique.
Rocket, a déclaré qu'elle cesserait l'utilisation prophylactique de médicaments qui inhibent la protéine C3, qui fait partie du système immunitaire, dans le cadre du régime de prétraitement.
Le patient décédé lors de l'essai de mai était l'un des deux à qui l'on avait administré des inhibiteurs de C3. Il souffrait du syndrome de fuite capillaire, qui peut entraîner la défaillance d'un organe.
Dans le nouvel essai, trois patients, espacés d'au moins quatre semaines, devraient recevoir une dose plus faible de ce traitement. Rocket a déclaré que la dose ajustée a été proposée sur la base des données d'une étude de stade précoce, qui a montré un meilleur profil de sécurité.
La maladie de Danon, qui touche plus sévèrement les hommes que les femmes, provoque des lésions du muscle cardiaque et une faiblesse musculaire progressive. Selon les National Institutes of Health, moins de 1 000 personnes sont actuellement atteintes de cette maladie aux États-Unis.
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