Le traitement de KalVista contre les maladies génétiques réussit dans une étude de stade avancé

information fournie par Reuters •13/02/2024 à 14:48

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(Ajout des mouvements d'actions, du contexte et des détails dans les paragraphes 2 à 8)

KalVista Pharmaceuticals KALV.O a déclaré mardi que sa thérapie orale pour un type de maladie génétique qui déclenche des épisodes fréquents de gonflement a atteint l'objectif principal dans un essai de stade avancé, ce qui a fait grimper les actions d'environ 30 % avant la cloche.

La maladie génétique potentiellement mortelle appelée angio-œdème héréditaire (HAE) provoque un gonflement sévère, imprévisible et fréquent de la peau, du tractus gastro-intestinal, du système respiratoire supérieur, du visage et de la gorge.

Les traitements actuellement approuvés pour l'AOH aux États-Unis comprennent des médicaments fabriqués par Takeda Pharmaceutical 4502.T et BioCryst Pharmaceuticals BCRX.O .

Le traitement de KalVista, le sebetralstat, a été administré en doses de 300 milligrammes et 600 milligrammes à des patients souffrant d'AOH et a montré un début de soulagement des symptômes significativement plus rapide que le placebo au cours de l'essai.

La durée médiane du début du soulagement des symptômes était de 1,61 heure avec la version la plus faible du sebetralstat et de 6,72 heures avec le placebo, a déclaré la société.

Le mois dernier, le donidalorsen, médicament de Ionis Pharmaceuticals IONS.O , a également atteint l'objectif principal d'une étude de stade avancé l'évaluant comme traitement de l'AOH.

Le sebetralstat a été testé sur 136 patients adultes et adolescents atteints d'AOH - une maladie causée par l'absence ou le dysfonctionnement d'une certaine protéine appelée inhibiteur du C1.

KalVista a déclaré qu'elle était en bonne voie pour soumettre une demande de commercialisation basée sur les données à la Food and Drug Administration des États-Unis au cours du premier semestre 2024.