Le personnel de la FDA américaine émet des réserves sur le médicament de Geron contre les troubles sanguins

information fournie par Reuters •12/03/2024 à 16:58

((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))

(Ajout d'actions au paragraphe 2, détails aux paragraphes 9 et 11) par Christy Santhosh et Pratik Jain

Les examinateurs de la Food and Drug Administration (FDA) ont déclaré mardi qu'ils ne savaient pas si le médicament de Geron contre les troubles sanguins GERN.O apportait un bénéfice clair aux patients lors d'un essai de stade avancé et ont soulevé de nombreux problèmes de sécurité concernant le traitement.

Les actions de la société californienne ont chuté de 11,5 % après la publication des documents d'information, avant une réunion des conseillers indépendants de la FDA prévue pour jeudi.

Geron demande l'approbation du médicament injectable, appelé imetelstat, pour traiter l'anémie dépendante des transfusions chez les patients atteints d'un groupe de cancers du sang appelés syndromes myélodysplasiques (MDS).

Le médicament, s'il est approuvé, sera en concurrence avec le Reblozyl de Bristol Myers Squibb BMY.N , qui a été autorisé par la FDA l'année dernière pour la même indication.

Bien que l'imetelstat ait atteint l'objectif principal d'augmenter l'indépendance vis-à-vis des transfusions à huit semaines dans une étude de stade avancé, le personnel de la FDA a déclaré que la "signification clinique" des données n'était pas claire.

"Le consensus général parmi les experts du MDS est que seule une période d'indépendance transfusionnelle de 16 semaines ou plus est cliniquement significative", a déclaré le personnel de l'agence.

L'année dernière, en janvier, le directeur général de Geron, John Scarlett, a déclaré à Reuters que l'entreprise prévoyait un marché potentiel de 1,2 milliard de dollars pour le traitement aux États-Unis et dans certains pays clés de l'UE d'ici 2030.

Le personnel de la FDA a déclaré mardi que l'étude de phase avancée sur l'imetelstat n'a pas montré d'"effet modificateur de la maladie" en prolongeant la survie ou en aidant à la rémission de la maladie. Il a également mis en évidence un taux élevé de faible numération des globules rouges.

Geron a déclaré précédemment que les effets indésirables n'étaient pas rares, ajoutant que "les effets secondaires sont de courte durée et réversibles".

Robert Driscoll, analyste chez Wedbush, a déclaré que l'on s'attendait à ce que les documents d'information penchent du côté négatif, et il pense que Geron sera en mesure de présenter des arguments solides contre les points soulevés par la FDA.

L'autorité de réglementation, qui suit généralement l'avis de son groupe mais n'est pas tenue de le faire, devrait prendre une décision sur le médicament d'ici le 16 juin.