Un groupe de conseillers du régulateur américain de la santé a déclaré mardi que Vertex Pharmaceuticals
VRTX.O et CRISPR Therapeutics CRSP.BN pourraient évaluer les risques potentiels de sécurité de leur thérapie génique contre la drépanocytose après l'approbation.
Si la thérapie est approuvée, Vertex a proposé un suivi des patients sur 15 ans pour évaluer les résultats en matière de sécurité de la thérapie.
Cette maladie héréditaire des globules rouges provoque une drépanocytose des cellules due à des taux anormaux d'hémoglobine dans l'organisme. Une crise vaso-occlusive se produit lorsque les globules rouges falsifiés bloquent la circulation sanguine au point de priver les tissus d'oxygène et de provoquer des douleurs.
Les membres du panel ont déclaré que le suivi sur 15 ans permettra de générer des données à partir d'un contrôle en temps réel de la thérapie, qui utilise la nouvelle technologie d'édition de gènes CRISPR.
Les examinateurs de la Food and Drug Administration des États-Unis ont déclaré que le nouveau type de technologie soulevait des inquiétudes concernant les "hors cibles", ou les altérations génomiques involontaires qui peuvent potentiellement causer d'autres effets secondaires, mais ne soulevait pas d'inquiétude quant à l'efficacité de la thérapie.
Le traitement, l'exagamglogene autotemcel ou exa-cel, a atteint l'objectif principal d'une étude de phase avancée. Les patients traités n'ont pas connu de crise vaso-occlusive sévère pendant les 12 mois qui ont suivi la perfusion d'exa-cel.
"En ce qui concerne l'analyse hors cible, nous devons veiller à ce que le parfait ne soit pas l'ennemi du bien", a déclaré le Dr Scot Wolfe, professeur au département de biologie moléculaire, cellulaire et cancérologique de l'école de médecine UMass Chan.
Les analystes ont bon espoir que la thérapie, qui est le premier produit du genre à être soumis à l'examen de la FDA, obtiendra l'aval de l'autorité de réglementation sanitaire d'ici le 8 décembre.
"Il a été clairement établi que les problèmes théoriques liés à l'édition hors cible ne l'emportaient pas sur les avantages de l'approbation du médicament", a déclaré Salim Syed, analyste chez Mizuho.
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