Le panel de la FDA américaine soutient l'utilisation élargie du médicament d'Alnylam pour l'inhibition des gènes

information fournie par Reuters •14/09/2023 à 00:24

13 septembre (Reuters) - Un groupe d'experts extérieurs à la Food and Drug Administration (FDA) américaine a soutenu mercredi l'utilisation élargie du médicament d'Alnylam Pharmaceuticals

ALNY.O qui réduit les gènes au silence pour traiter un type de maladie cardiaque associée à un trouble rare qui endommage les organes.

Le panel de la FDA a voté par 9 voix contre 3 que les avantages du médicament, le patisiran, l'emportent sur ses risques pour traiter les patients atteints d'un type de maladie du muscle cardiaque, la cardiomyopathie, causée par une amylose de type sauvage ou héréditaire médiée par la transthyrétine (ATTR).

L'ATTR, causée par des mutations du gène de la transthyrétine, entraîne l'accumulation de protéines défectueuses dans les organes et les tissus du corps, ce qui peut provoquer une perte de sensibilité, des problèmes cardiaques, des maladies oculaires, rénales et thyroïdiennes.

Les membres du panel se sont toutefois interrogés sur l'importance du bénéfice apporté par le médicament.

"Il y a un léger vent pour le bénéfice et aucun vent pour le risque", a déclaré le Dr Edward Kasper, l'un des membres du groupe.

La FDA, qui suit généralement les recommandations de son groupe d'experts mais n'est pas obligée de le faire, devrait rendre sa décision finale sur le médicament d'ici le 8 octobre.

Dans des documents d'information publiés lundi, les examinateurs de la FDA ont souligné que les effets du patisiran par rapport au placebo étaient "faibles, d'une signification clinique douteuse, et qu'ils pourraient ne pas être détectables par les patients".

Le patisiran utilise l'interférence ARN (RNAi), un mécanisme récompensé par le prix Nobel, pour cibler et "réduire au silence" un matériel génétique spécifique et bloquer la production de la protéine mortelle.

En 2018, le patisiran, commercialisé sous le nom d'Onpattro, est devenu le premier traitement de ce type (link) approuvé aux États-Unis pour traiter les lésions nerveuses chez les patients adultes atteints d'ATTR héréditaire.

Environ 5 000 à 7 000 nouveaux cas de cardiomyopathie liée à l'ATTR sont identifiés chaque année aux États-Unis, selon les données du gouvernement.