(Ajout d'un commentaire du codirecteur général de Brainstorm aux paragraphes 6 et 7) par Mariam Sunny
28 septembre (Reuters) - Les conseillers du régulateur américain de la santé ont voté mercredi contre la thérapie de BrainStorm Cell Therapeutics BCLI.O pour une maladie neurodégénérative rare et mortelle appelée sclérose latérale amyotrophique (ALS), marquant le dernier obstacle dans un long processus d'examen réglementaire.
Alors que 17 membres du panel ont voté pour que les données présentées ne démontrent pas de preuves substantielles de l'efficacité de NurOwn pour le traitement de la SLA légère à modérée, un membre a voté en faveur et un autre s'est abstenu.
La décision du panel fait suite à des années de va-et-vient dans la communication entre l'agence et l'entreprise sur le bénéfice clinique de NurOwn après que le traitement n'ait pas atteint l'objectif principal dans une étude de stade avancé en 2020.
"En tant que personne vivant avec la SLA ... Je suis très sensible à l'approbation d'un médicament ... qui pourrait finalement causer plus de tort que de bien à long terme", a déclaré Andrew Buckley, l'un des membres votants du groupe d'experts.
Brainstorm a déclaré que les données issues de nouvelles analyses montraient que la thérapie était bénéfique dans le traitement d'un sous-ensemble plus restreint de patients atteints de SLA et qu'elle réduisait les marqueurs de dégénérescence nerveuse.
La société explorera toutes les options disponibles dans les semaines à venir, a déclaré Stacy Lindborg, co-directrice générale de BrainStorm, dans un communiqué envoyé par courrier électronique.
"Nous croyons fermement que les données présentées aujourd'hui pour NurOwn constituent un argument convaincant en faveur de l'approbation, avec des preuves cliniques chez les personnes dont la maladie est moins avancée, soutenues par des données de biomarqueurs solides et cohérentes qui sont prédictives de la réponse clinique", a déclaré Mme Lindborg.
Les examinateurs de la FDA ont déclaré lundi à qu'il n'y avait pas suffisamment de preuves de l'efficacité du NurOwn et qu'il manquait de nombreuses données dans la demande de l'entreprise.
"Fournir de faux espoirs peut être problématique d'un point de vue éthique et les faux espoirs sont fournis lorsque la probabilité d'un résultat positif est surestimée. Et je pense que c'est le cas ici", a déclaré Lisa Lee, l'une des panélistes.
Au début de l'année, BrainStorm Cell a demandé à la FDA d'examiner la demande pour un groupe plus restreint de patients atteints de SLA légère à modérée, au lieu de tous les patients, après que l'agence a refusé d'accepter la demande sur la base de l'échec de l'essai.
La thérapie cellulaire de NurOwn utilise des cellules souches prélevées dans la moelle osseuse de chaque patient, qui sont ensuite manipulées pour sécréter des niveaux élevés de certaines protéines, qui favorisent la croissance des cellules nerveuses.
À ce jour, la FDA a donné son approbation traditionnelle à trois médicaments - le Radicava de la société japonaise Mitsubishi Tanabe, le médicament générique Riluzole et le médicament Relyvrio d'Amylyx Pharmaceuticals AMLX.O - pour le traitement de la SLA.
Qalsody de Biogen BIIB.O a reçu l'approbation accélérée de l'agence en avril, l'approbation traditionnelle étant en attente de données pour présenter l'efficacité du médicament.
La FDA suit généralement les conseils de son groupe d'experts, mais n'est pas tenue de le faire. L'agence devrait prendre une décision sur le médicament d'ici le 8 décembre.
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