((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajout d'informations sur les données et la maladie dans l'ensemble de l'étude)
La thérapie génique de Pfizer PFE.N pour l'hémophilie A a réduit de manière significative le nombre d'épisodes hémorragiques annuels chez les patients atteints de cette maladie rare dans une étude de phase avancée et a donné de meilleurs résultats que le traitement standard actuel, a déclaré l'entreprise mercredi.
Ces données rapprochent Pfizer de l'obtention de l'autorisation réglementaire américaine pour une deuxième thérapie génique destinée au traitement de l'hémophilie.
Pfizer a reçu le feu vert de la Food and Drug Administration pour Beqvez en tant que thérapie génique unique pour l'hémophilie B, une forme moins courante de la maladie, en avril .
Si elle est approuvée, la thérapie génique de Pfizer pour l'hémophilie A sera en concurrence avec le traitement ponctuel Roctavian de BioMarin Pharmaceutical, qui a été approuvé aux États-Unis l'année dernière et dont le prix est de 2,9 millions de dollars.
Actuellement, le traitement standard des patients atteints d'hémophilie A consiste à remplacer systématiquement la protéine de coagulation appelée facteur VIII.
Pfizer a déclaré que sa thérapie génique pour l'hémophilie A a non seulement atteint l'objectif principal de non-infériorité par rapport à la thérapie de remplacement du facteur VIII en réduisant le taux annuel de saignement chez les patients, mais qu'elle a également montré une supériorité par rapport au traitement standard actuel.
Les données de l'ensemble des 75 patients ont également montré que 84 % des patients ayant reçu la thérapie génique de Pfizer avaient des taux de facteur VIII supérieurs à 5 % 15 mois après la perfusion, a déclaré la société.
La société présentera des données supplémentaires lors de réunions médicales à venir. Pfizer développe la thérapie génique de l'hémophilie A en collaboration avec Sangamo Therapeutics
SGMO.O , qui lui a concédé une licence pour cette thérapie.
Les personnes atteintes d'hémophilie présentent une anomalie dans un gène qui régule la production de protéines appelées facteurs de coagulation, ce qui entraîne des saignements spontanés ou graves à la suite d'une blessure ou d'une intervention chirurgicale.
L'hémophilie A touche environ 25 garçons sur 100 000 naissances dans le monde, selon les données citées par Pfizer, la majorité d'entre eux présentant une forme modérée à sévère de la maladie pour laquelle la thérapie génique a été testée.
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