((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajout de la réponse de l'entreprise au paragraphe 6)
La Food and Drug Administration (FDA) a refusé d'approuver une version à plus forte dose du médicament de Biogen BIIB.O pour une maladie génétique rare qui provoque une faiblesse musculaire progressive, citant la nécessité d'une mise à jour des informations techniques dans la demande, a déclaré la société mardi.
Biogen a déclaré que la FDA avait demandé des révisions du module de chimie, de fabrication et de contrôle dans sa "lettre de réponse complète", mais qu'elle n'avait pas identifié de lacunes dans les données cliniques soutenant le régime à haute dose.
La société prévoit de soumettre à nouveau la demande rapidement sur la base des informations disponibles.
Spinraza, approuvé pour la première fois en 2016 pour traiter l'amyotrophie spinale, a généré des ventes mondiales de 1,57 milliard de dollars en 2024, ce qui en fait le deuxième produit le plus vendu de Biogen.
"Bien que ce résultat soit inattendu, nous restons déterminés à apporter le régime à haute dose aux personnes vivant avec la SMA", a déclaré Priya Singhal, responsable du développement chez Biogen.
L'entreprise a refusé de fournir des détails supplémentaires sur la lettre.
La SMA, une maladie génétique rare causée par des mutations du gène SMN1, entraîne une fonte musculaire progressive et une dégénérescence des motoneurones.
Biogen doit faire face à la concurrence croissante de la thérapie génique Zolgensma de Novartis NOVN.S et du médicament oral Evrysdi de Roche ROG.S , qui ont tous deux gagné en popularité en raison de leur facilité d'administration et de leur plus grande accessibilité.
Le régime à haute dose, déjà approuvé au Japon et en cours d'examen par l'Agence européenne des médicaments et d'autres organismes de réglementation, comprend deux doses de charge de 50 mg administrées à 14 jours d'intervalle, suivies de doses d'entretien de 28 mg tous les quatre mois, par rapport à la dose standard actuelle de 12 mg.
La demande de Biogen s'appuie sur des données d'essais cliniques de stade intermédiaire à avancé, qui montrent que la version à dose plus élevée améliore de manière significative la fonction motrice chez les nourrissons, par rapport aux patients non traités.
Le médicament est administré par injection dans le liquide céphalo-rachidien pour augmenter les niveaux de protéines essentielles à la survie des neurones moteurs.
Biogen a obtenu de Ionis Pharmaceuticals IONS.O les droits mondiaux de développement, de fabrication et de commercialisation de Spinraza.
0 commentaire
Vous devez être membre pour ajouter un commentaire.
Vous êtes déjà membre ? Connectez-vous
Pas encore membre ? Devenez membre gratuitement
Signaler le commentaire
Fermer