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(Ajout d'actions au paragraphe 4 et de commentaires d'analystes aux paragraphes 3 et 5) par Puyaan Singh et Kamal Choudhury
La Food and Drug Administration (FDA) a refusé d'approuver le médicament oral de PTC Therapeutics
PTCT.O pour une maladie génétique rare dont les options thérapeutiques sont limitées, a déclaré la société mardi.
Dans sa lettre de réponse complète, la FDA a déclaré que les données ne fournissaient pas de preuves substantielles de l'efficacité du médicament, la vatiquinone, dans le traitement de l'ataxie de Friedreich et qu'une étude distincte était nécessaire avant de soumettre à nouveau la demande.
Au moins trois analystes ont déclaré que le rejet du régulateur n'était pas surprenant et que les attentes avaient été faibles avant la décision.
Les actions de PTC ont effacé les pertes subies avant la mise sur le marché pour augmenter de plus de 8 % dans les échanges de la matinée.
Le mois dernier, la FDA a approuvé Sephience - la thérapie orale de PTC pour un trouble métabolique rare appelé phénylcétonurie - ce qui pourrait contrer les baisses de revenus dues à l'examen réglementaire et à la concurrence de rivaux moins chers pour ses thérapies de troubles musculaires les plus vendues, Translarna et Emflaza.
"Nous considérons le CRL d'aujourd'hui comme un événement de compensation puisque les investisseurs peuvent maintenant se concentrer sur le lancement de Sephience", ont déclaré les analystes de J.P.Morgan dans une note à la clientèle.
La société a déclaré qu'elle prévoyait de rencontrer des représentants de la FDA pour discuter des prochaines étapes potentielles.
"Nous sommes évidemment déçus par la décision de la FDA de ne pas approuver la vatiquinone", a déclaré la directrice générale Matthew Klein, ajoutant que les données disponibles à ce jour démontraient que le médicament pouvait être sûr et efficace pour les enfants et les adultes atteints de cette maladie.
L'ataxie de Friedreich est une maladie génétique rare qui provoque des lésions progressives du système nerveux, entraînant souvent des difficultés à marcher, des problèmes d'élocution et des complications cardiaques.
La maladie tend à se développer chez les enfants et les adolescents et s'aggrave progressivement avec le temps.
La vatiquinone n'a pas atteint son objectif principal , à savoir réduire de manière significative la progression de la maladie, dans le cadre d'un essai clé de phase avancée qui faisait partie de la demande de mise sur le marché de la société.
Actuellement, le Skyclarys de Biogen BIIB.O reste le seul traitement approuvé par la FDA pour l'ataxie de Friedreich.
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