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(Ajout d'un commentaire d'analyste aux paragraphes 8 et 11, et d'actions au paragraphe 12) par Sneha S K
Disc Medicine IRON.O a déclaré vendredi que la Food and Drug Administration américaine a refusé d'approuver son médicament pour traiter une maladie génétique rare.
Le médicament, la bitopertine, était examiné dans le cadre du programme national de bons de priorité de la FDA, qui accélère le processus en le ramenant à un ou deux mois au lieu des 10 à 12 mois habituels.
Reuters avait rapporté en exclusivité le mois dernier que les examinateurs de la FDA avaient repoussé de deux semaines l'examen de la bitopertine en raison d'inquiétudes concernant les données d'essai et le risque d'abus.
Ce retard est dû au fait que l'agence se demande si le temps passé au soleil sans douleur - un objectif secondaire de l'essai - est une mesure statistiquement solide de l'efficacité, ou si d'autres biomarqueurs peuvent justifier l'approbation du produit, avait rapporté Reuters.
La société testait la bitopertine comme traitement de la protoporphyrie érythropoïétique, une maladie du sang qui rend les patients extrêmement sensibles à la lumière du soleil.
Cette maladie entraîne une accumulation de protoporphyrine dans le sang, ce qui se traduit par une sensibilité extrême à la lumière du soleil, qui peut provoquer des réactions cutanées douloureuses.
Disc a déclaré que l'agence avait conclu que les deux essais à mi-parcours ne montraient pas de lien clair entre la réduction des niveaux de protoporphyrine des patients et leur tolérance à la lumière du soleil.
"La décision reste surprenante, même si les médias l'ont signalée à l'avance, et s'ajoute aux preuves des turbulences internes de l'agence et d'un changement significatif dans les normes d'approbation des thérapies pour les maladies rares", a déclaré Danielle Brill, analyste chez Truist.
Vendredi, la société a déclaré que la question soulevée par l'organisme de réglementation était "facilement résoluble", car elle attend les résultats de son étude de phase avancée au quatrième trimestre.
Disc prévoit de répondre à la lettre de rejet de la FDA une fois que l'étude de phase avancée sera terminée et attend une mise à jour de la décision de la FDA d'ici la mi-2027.
Le rejet n'est pas la fin du monde pour Disc, a déclaré Brill, ajoutant que l'essai de phase finale, s'il est positif, devrait soutenir l'approbation complète.
Les actions de la société sont restées stables dans les échanges après bourse, après avoir clôturé en baisse de 21 %.
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