((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajout d'actions au premier paragraphe, commentaire d'analyste au paragraphe 9) par Pratik Jain
Rocket Pharmaceuticals RCKT.O a déclaré vendredi que le régulateur américain de la santé avait refusé d'approuver sa thérapie génique pour traiter une maladie pédiatrique rare et grave qui provoque un dysfonctionnement du système immunitaire, ce qui a fait chuter ses actions de plus de 12 % dans les premiers échanges.
La Food and Drug Administration, par le biais d'une lettre de réponse complète, a demandé des informations supplémentaires limitées concernant certains processus de la thérapie génique, appelée Kresladi, afin de compléter son examen.
La société cherchait à obtenir sa première autorisation de l'agence pour utiliser la thérapie afin de traiter les patients atteints d'un déficit d'adhésion leucocytaire sévère (Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I)), une maladie dont Rocket estime qu'elle touche environ 800 à 1 000 personnes aux États-Unis et en Europe.
Chez ces patients, les globules blancs ne peuvent pas adhérer correctement aux parois des vaisseaux sanguins d'un site d'infection en raison d'une mutation du gène ITGB2 codant pour la protéine. Cela peut entraîner de graves déficiences du système immunitaire et des infections récurrentes.
La société basée dans le New Jersey a déclaré avoir rencontré la FDA pour discuter des informations nécessaires à une approbation rapide.
La demande d'autorisation de mise sur le marché de la société était basée sur les données d'un essai à un stade précoce ou intermédiaire, au cours duquel les neuf patients ont survécu pendant au moins 12 mois après la perfusion.
En février, la FDA avait prolongé son délai de décision pour examiner des données similaires relatives à certains processus de la thérapie génique.
Les analystes de TD Cowen avaient alors déclaré que le retard semblait être un problème lié à la bande passante de la FDA et non un problème du côté de l'entreprise.
Kresladi est une petite opportunité pour Rocket, mais son succès validera la plateforme lentivirale de la société qui est utilisée pour d'autres thérapies dans son pipeline avec des populations de patients plus importantes, a déclaré Tyler Van Buren, analyste chez TD Cowen.
Le seul traitement curatif actuel pour cette maladie est une sorte de greffe de moelle osseuse, qui n'est souvent pas facilement disponible et comporte des risques importants.
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