La FDA américaine va examiner la thérapie génique de Sarepta pour la maladie de Duchenne en vue d'une autorisation traditionnelle

information fournie par Reuters •16/02/2024 à 16:23

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(Mise à jour des actions au paragraphe 2, ajout d'une citation d'analyste au paragraphe 4)

Sarepta Therapeutics SRPT.O a déclaré vendredi que la FDA américaine examinerait d'ici le 21 juin une demande d'autorisation traditionnelle pour sa thérapie génique destinée à traiter une maladie musculaire, plusieurs mois après avoir échoué à l'objectif principal d'un essai de confirmation.

Les actions de la société ont augmenté de près de 11 % dans la matinée. Elles ont brièvement chuté en octobre après la publication des résultats de l'étude de confirmation, mais ont récupéré leurs pertes depuis lors.

La société a également déclaré que la FDA ne prévoyait pas d'organiser une réunion de ses experts externes pour discuter de la nouvelle demande.

Tim Lugo, analyste chez William Blair, a déclaré que l'absence de réunion du comité consultatif était un signe positif. Selon lui, une autorisation traditionnelle représente une opportunité de ventes annuelles d'un milliard de dollars.

Le traitement, Elevidys, a reçu une autorisation accélérée en juin de l'année dernière pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie héréditaire progressive de la fonte musculaire qui affecte presque toujours les jeunes garçons.

L'autorisation initiale a été accordée pour les enfants âgés de 4 à 5 ans qui peuvent marcher, sur la base d'un essai à mi-parcours, au cours duquel la thérapie génique a produit une version miniature de la protéine dystrophine nécessaire pour aider à maintenir les muscles intacts.

Lors du débat sur l'autorisation accélérée en mai de l'année dernière , certains membres du panel avaient déclaré que l'essai de dernière phase de Sarepta visant à confirmer les avantages de la thérapie génique aurait une influence.

Cependant, en octobre Elevidys n'a pas atteint l'objectif de l'essai de confirmation qui était d'améliorer de manière significative la fonction motrice chez les patients âgés de 4 à 7 ans.

Néanmoins, la thérapie a atteint les objectifs secondaires d'amélioration significative du temps nécessaire aux patients pour se lever du sol et de leur capacité à marcher sur 10 mètres.

La demande de Sarepta vise également à obtenir l'autorisation d'utiliser la thérapie génique sans restriction d'âge ou de capacité de marche.