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Les actions chutent de 36 % en raison de l'examen minutieux des thérapies géniques de Sarepta par la FDA
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La FDA pourrait révoquer le statut de plateforme technologique de Sarepta - source
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Les analystes mettent en garde contre l'atteinte à la crédibilité de la direction
(Ajout d'un commentaire d'un groupe de patients aux paragraphes 11 à 13, d'un contexte sur l'approbation d'Elevidys aux paragraphes 9 et 10, mise à jour des actions) par Bhanvi Satija
La Food and Drug Administration américaine envisage de demander à Sarepta Therapeutics SRPT.O d'arrêter volontairement toutes les livraisons de sa thérapie génique Elevidys, a déclaré vendredi à Reuters une source au fait du dossier.
Les actions de Sarepta ont terminé en baisse de 36% à 14,08 dollars. Pendant les heures de cotation, l'action a chuté de plus de 40 % pour atteindre son niveau le plus bas en plus de neuf ans, après avoir été brièvement interrompue et avoir ouvert en baisse après la révélation du décès d'un troisième patient lié à ses thérapies géniques.
Un porte-parole de la société a déclaré que le fabricant de médicaments n'avait pas encore reçu de demande officielle de la part de la FDA.
L'agence a renforcé sa surveillance de Sarepta depuis la mort de deux adolescents au début de l'année qui avaient reçu Elevidys, une thérapie génique approuvée aux États-Unis pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie qui entraîne une perte de masse musculaire.
Plus tôt dans la journée de vendredi, Sarepta a annoncé le décès d'un troisième patient, un homme de 51 ans atteint de dystrophie musculaire des ceintures qui avait reçu sa thérapie génique expérimentale SRP-9004.
Comme les deux adolescents, il est décédé d'une insuffisance hépatique aiguë et n'était pas ambulatoire, c'est-à-dire incapable de marcher de façon autonome. En juin, Sarepta avait cessé d'expédier le traitement de la maladie de Duchenne à ces patients.
Les analystes de Wall Street ont déclaré que le troisième décès pourrait amplifier l'hésitation des patients à utiliser Elevidys, étant donné que les deux thérapies utilisent le même véhicule d'administration connu sous le nom de vecteur de virus adéno-associé.
En 2024 , Elevidys a reçu l' autorisation traditionnelle pour les patients âgés de quatre ans et plus qui peuvent marcher, ainsi qu'une autorisation accélérée pour ceux qui ne peuvent pas marcher, même si la thérapie n'a pas atteint l'objectif principal lors d'un essai en phase finale.
À l'époque, le personnel de l'agence avait recommandé de ne pas approuver la FDA, mais les patients ont apporté leur soutien au traitement et Peter Marks, l'ancien chef du département de la FDA chargé de superviser les approbations de thérapies géniques et de produits biologiques, lui a donné le feu vert. Marks a été évincé de l'agence en mars de cette année et une autre responsable de la thérapie génique, Nicole Verdun, a quitté ses fonctions le mois dernier.
Les groupes de patients ont déclaré que les développements autour d'Elevidys étaient préoccupants.
"Les familles touchées par la dystrophie musculaire de Duchenne sont aux prises avec un mélange de déception, d'inquiétude pour les patients traités qui souffrent d'une grave insuffisance hépatique et d'incertitude quant aux choix qu'elles font pour leurs propres enfants ou pour elles-mêmes", a déclaré Debra Miller, fondatrice et directrice générale de l'organisation à but non lucratif CureDuchenne.
Mercredi, la société a déclaré qu'elle travaillait avec la FDA pour ajouter à l'emballage d'Elevidys une étiquette d'avertissement sur les risques de sécurité liés à la toxicité hépatique, une modification qui, selon la source, est toujours en cours.
Plus tôt dans la journée de vendredi, Marty Makary, commissaire de la FDA, a déclaré à Bloomberg News qu 'il "examinait attentivement" la question de savoir si une thérapie génique de Sarepta devait rester sur le marché.
La source a déclaré à Reuters que Sarepta pourrait "bientôt perdre" le statut accordé par la FDA à la plate-forme technologique utilisée pour sa thérapie génique, le SRP-9003.
Cette désignation permet aux technologies d'être utilisées pour plus d'un type de nouveau médicament. Sarepta prévoit de soumettre à la FDA les données d'un essai du SRP-9003 dans le courant de l'année.
CRÉDIBILITÉ DE LA DIRECTION
Lors d'une conférence téléphonique avec les investisseurs vendredi, Sarepta a dû répondre aux questions des analystes sur la raison pour laquelle elle n'avait pas révélé le dernier décès de patient mercredi, lorsqu'elle a annoncé 500 licenciements et des réductions dans son programme de dystrophie musculaire des ceintures en invoquant des raisons financières.
Le directeur général, Doug Ingram, a déclaré que cette question n'était "ni importante, ni centrale" par rapport à la mise à jour de mercredi , qui était axée sur la restructuration de l'entreprise. Il a précisé que la décision de mettre fin à l'étude sur la thérapie génique de la dystrophie musculaire des ceintures avait été prise indépendamment du décès du patient.
L'entreprise a également déclaré que les problèmes hépatiques ne constituaient pas un nouveau signal de sécurité dans l'étude, réaffirmant qu'elle avait interrompu les programmes pour des raisons financières. Cependant, certains analystes, dont ceux de BMO Capital Markets, ont averti que la façon dont Sarepta a géré cette révélation pourrait nuire à la crédibilité de la direction.
Au moins deux analystes ont demandé si d'autres décès étaient survenus dans le cadre des programmes de thérapie génique de Sarepta. La société a déclaré qu'elle n'était pas au courant d'autres décès que les trois qui ont été divulgués.
"S'il y avait un changement dans le profil de risque d'Elevidys, nous le communiquerions d'abord et avant tout aux médecins et aux patients, et ensuite, bien sûr, aux investisseurs", a déclaré M. Ingram.
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