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(Ajout d'informations sur les actions au paragraphe 1, et de détails dans le texte)
Regenxbio RGNX.O a déclaré mercredi que la Food and Drug Administration américaine avait mis en attente clinique deux de ses programmes expérimentaux de thérapie génique pour des maladies infantiles rares, ce qui a fait chuter ses actions de 30 % avant la mise sur le marché.
La thérapie génique expérimentale RGX-111 de la société a été mise en attente clinique après la découverte d'une tumeur cérébrale chez l'un des participants à l'essai, a déclaré la société.
La tumeur a été découverte lors d'un examen de routine du cerveau d'un enfant de cinq ans qui avait reçu le traitement environ quatre ans auparavant, a indiqué la société.
RGX-111 est développé comme traitement du syndrome de Hurler, une maladie rare de stockage lysosomal autosomique récessive. On estime que cette maladie survient dans 1 cas sur 100 000 naissances.
Une autre thérapie, RGX-121, en cours de développement pour le traitement ponctuel de la MPS II ou du syndrome de Hunter, a également été mise en attente clinique par la FDA en raison de similitudes entre les deux programmes et d'un risque potentiellement partagé. "Nous sommes surpris par la décision de la FDA de suspendre notre programme RGX-121 pendant que l'enquête sur cet incident unique et non concluant dans RGX-111 se poursuit", a déclaré Curran Simpson, directeur général de Regenxbio.
La société a déclaré qu'aucune autre tumeur n'a été signalée parmi les neuf autres patients traités avec RGX-111, ou parmi les 32 patients traités avec RGX-121.
La société a indiqué qu'elle n'avait pas encore reçu la lettre de suspension clinique complète et qu'elle attendait des détails supplémentaires de la part de la FDA.
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