((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto)) (Ajout de précisions aux paragraphes 5 à 9, ainsi que du commentaire du clinicien au paragraphe 6) par Bageshri Banerjee et Christy Santhosh
19 août - La FDA américaine a approuvé mercredi le médicament
REGN.O de Regeneron pour le traitement d’une maladie génétique rare, après avoir constaté qu’il réduisait de manière significative la formation osseuse anormale dans certains tissus mous.
Le cours de l’action de Regeneron, société basée à New York, a progressé de 4%.
Ce médicament, le garetosmab, commercialisé sous le nom de Pasatru, a été autorisé pour le traitement des adultes atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive — une maladie dans laquelle les tissus musculaires, tendineux et ligamentaires se transforment progressivement en os, entraînant la formation d’un "deuxième squelette" qui provoque une perte progressive de mobilité et une réduction de l’espérance de vie.
Au cours d’un essai clinique de 56 semaines portant sur 63 participants, le Pasatru a réduit l’apparition de nouvelles anomalies osseuses de 94% chez les patients traités à une dose de 3 mg par kg et de 90% à une dose de 10 mg par kg, par rapport au placebo.
Son mécanisme d’action consiste à bloquer l’activine A, une protéine impliquée dans le déclenchement d’une croissance osseuse anormale chez les patients atteints de FOP.
Susan Rhee, membre de l’équipe clinique de Regeneron, a déclaré à Reuters la semaine dernière que la société prévoyait de lancer un essai chez les enfants dans le courant de l’année.
Ce médicament sera en concurrence avec le traitement oral Sohonos du laboratoire français Ipsen,qui est devenu en 2023 le seul autre traitement à avoir été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine.
Incyte INCY.O et son partenaire Mirum Pharma MIRM.O , ainsi que la société privée Ashibio, développent également des traitements pour cette pathologie.
En 2020, Regeneron a suspendu l’administration du médicament dans le cadre d’un essai clinique de phase intermédiaire après le décès de cinq patients; l’entreprise a finalement mis fin à l’étude et collaboré avec les autorités réglementaires mondiales pour concevoir l’essai de phase avancée, selon ses propres déclarations.
Cette maladie touche environ 1 personne sur 2 millions dans le monde, avec environ 800 à 900 cas actifs diagnostiqués à l'échelle mondiale, selon les données des Instituts nationaux de la santé (NIH).
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