((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajout de commentaires d'analystes aux paragraphes 12 et 13) par Mariam Sunny et Kamal Choudhury
La Food and Drug Administration américaine a approuvé le médicament d'Ionis Pharmaceuticals IONS.O pour le traitement d'une maladie génétique rare, ce qui en fait le premier médicament détenu à 100 % par la société, a indiqué jeudi le site web de l'organisme de réglementation de la santé.
Le médicament, connu sous le nom chimique d'olezarsen et commercialisé sous le nom de Tryngolza, est également le premier traitement approuvé pour le syndrome de chylomicronémie familiale (FCS), une maladie qui empêche l'organisme de décomposer les graisses et se caractérise par des niveaux extrêmement élevés de triglycérides.
Le syndrome de chylomicronémie familiale est dû à une déficience ou à un dysfonctionnement de l'enzyme lipoprotéine lipase, responsable de la dégradation des triglycérides, qui entraînent une inflammation du pancréas lorsqu'ils s'accumulent dans le sang.
Un régime strict pauvre en graisses est actuellement le traitement de première intention de cette maladie.
Le médicament a été approuvé en tant que traitement complémentaire au régime alimentaire pour réduire les triglycérides chez les adultes atteints de cette maladie.
Cette maladie touche moins de 5 000 personnes aux États-Unis, selon les données du gouvernement.
"Nous ne voyons pas d'obstacles à l'approvisionnement. Nous avons fabriqué et (est) prêt à partir", a déclaré le directeur général Brett Monia à Reuters avant l'approbation.
"Nous prévoyons de fixer le prix de l'olezarsen comme vous le feriez pour un premier traitement d'une maladie grave et rare", a ajouté M. Monia.
La société a déclaré qu'elle annoncerait des détails sur le prix du médicament lors d'une conférence téléphonique avec les investisseurs.
La demande d'Ionis pour le médicament était basée sur les données d'une étude de stade avancé dans laquelle il a contribué à réduire les niveaux de triglycérides de 44 % chez les patients, par rapport à un placebo.
Les patients doivent toujours suivre les restrictions alimentaires recommandées, a déclaré Monia.
Compte tenu de la faible prévalence de la maladie et de l'arrivée d'un médicament concurrent d'ici le second semestre de l'année prochaine, Kostas Biliouris, analyste chez BMO Capital Markets, ne s'attend pas à ce que le FCS représente une opportunité significative pour l'entreprise.
M. Biliouris estime que les ventes maximales de FCS s'élèvent à 341 millions de dollars.
La société s'est associée à plusieurs grands fabricants de médicaments tels que Biogen BIIB.O et Novartis NOVN.S , basé en Suisse, pour développer d'autres traitements.
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